维莫德吉治疗基底细胞癌效果好吗？

2012年1月30日FDA批准罗氏旗下皮肤癌药物维莫德吉用于已经不能开刀或化疗治疗的局部晚期基底细胞癌或癌变已扩散至身体其他器官的基底细胞癌患者的治疗。这是有史以来第一个被批准治疗基底细胞癌的药物。那么，维莫德吉治疗基底细胞癌效果好吗？

海内外有大量的临床试验证实维莫德吉在晚期基底细胞癌中的神奇疗效，有一项实验30个月更新的临床试验包括研究者评价的有效性结果和一项安全性分析，有33名转移性基底细胞癌患者及63名不适合手术的局部晚期基底细胞癌患者参与。

结果显示，转移性基底细胞癌患者的客观缓解率为48.5%，不适合手术的局部晚期基底细胞癌 患者的客观缓解率为 60.3%。转移性基底细胞癌患者的中位缓解持续时间为 14.8 个月，不适合手术的局部晚期基底细胞癌患者的中位缓解持续时间为 26.2 个月。通过上面的临床试验证明维莫德吉对无法手术或转移的基底细胞癌患者的安全性和有效性，患者大可不必担心维莫德吉的疗效问题。

维莫德吉在治疗基底细胞癌的过程中，主要是在细胞分子的水平上，针对已经明确的致癌位点进行治疗的治疗方式。这种方式可以设计相应的治疗药物维莫德吉，在此药进入体内后会特异地选择致癌位点来相结合发生作用，使基底肿瘤细胞特异性死亡。

维莫德吉是一种Hedgehog通路抑制剂。通过抑制Hedgehog 路径来发挥作用，这种路径在大多数基底细胞瘤中活性很高。维莫德吉的药效和安全性在一个多中心临床试验中得到了验证，共招募了96名晚期及转移性基底细胞瘤患者。临床研究的初级终末点主要针对客观应答率（ORR）和经过维莫德吉治疗后的患者癌变减少比例。转移性基底细胞瘤患者接受维莫德吉治疗后，30%有部分应答，43%的局部晚期患者完全或是部分应答。

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