米哚妥林治疗白血病患者疗效好吗？

在美国，每年急性髓性白血病的新增病例为21000人，前述类型的患者数量约为7000人左右。急性髓性白血病是一种罕见的、极具侵袭性的血液和骨髓疾病。米哚妥林（学名：midostaurin，商品名：雷德帕斯，Rydapt），已获美国食品药品监督管理局（FDA）批准，它被用于与化学疗法结合的组合疗法，以治疗携带FLT3基因突变的成年新急性髓性白血病患者。

在2017年期间由美国FDA批准米哚妥林（雷德帕斯）联合化疗一线治疗FLT3突变阳性的急性髓性白血病（AML）成人患者以及成人侵袭性系统性肥大细胞增多症(ASM)、伴有血液肿瘤的系统性肥大细胞增多症(SM-AHN)和肥大细胞白血病(MCL)患者。准确来说FLT3是一种细胞表面蛋白质细胞（cell surface protein cells），在增加特定血液细胞方面至关重要。与其它形式的急性髓性白血病相比，FLT3基因突变可导致急性髓性白血病的快速恶化、更高的复发率以及更低的生存率。在米哚妥林（雷德帕斯）获批之前的逾25年里，急性随性白血病的疗法从未有过任何突破。

FLT3阳性的急性骨髓性白血病是白血病的一种，多见于成人，并随年龄的增长而发病率随着增加。对常规的化疗治疗响应率不佳，并且容易复发，五年的生存率很低。对于这种难治的疾病，除了化疗，目前还有什么有效的治疗方法呢？近二十多年来，对于白血病治疗方面并没有什么很大的突破，直到米哚妥林（雷德帕斯）的获批上市，才打破了这个僵局，米哚妥林（雷德帕斯）对于FLT3阳性的急性骨髓性白血病，治疗效果上远优于常规的化疗方案。这给很多白血病患者带来了一线生机，极大地提高了生存质量。