米哚妥林的治疗效果如何？

FLT3基因突变见于大约1/3的急性髓系白血病(AML)成人患者，目前在我国治疗这种疾病的方法有很多，但是疗效都不十分理想。我国香港地区在近年来医疗技术不断与国际接轨，引进了很多的治疗FLT3突变阳性急性髓系白血病的药物，其中新药米哚妥林（雷德帕斯）表现出了突出的治疗效果。

新药米哚妥林（雷德帕斯）于2017年4月28日获得FDA批准上市, 与化疗疗法联合用于新确诊的FLT3阳性的急性骨髓性白血病（AML）初治患者。此外, 米哚妥林（雷德帕斯）同时获批可用于治疗成人侵袭性系统性肥大细胞增多症(ASM)、伴有血液肿瘤的系统性肥大细胞增多症(SM-AHN)和肥大细胞白血病(MCL)等适应症。

在一项纳入717名FLT3阳性急性髓系白血病患者的三期临床试验中，研究人员随机将这些患者分成两组接受了米哚妥林（雷德帕斯）联合化疗的治疗方案，或是接受了阿糖胞苷+柔红霉素的化疗方案。试验结果显示，对比单纯化疗方案，米哚妥林（雷德帕斯）联合化疗能更有效的控制病情的进展，并显著改善了总生存期。

试验发现，接受了米哚妥林（雷德帕斯）联合化疗的FLT3阳性患者中位无进展生存期为8.2个月，而化疗组只有3个月，获得统计学意义上的显著提高。接受米哚妥林（雷德帕斯）联合化疗的患者，拥有更长的总生存期，把死亡的风险降低了23%。三期试验结果表明，对于FLT3阳性突变的患者，米哚妥林（雷德帕斯）联合治疗方案的疗效要远优标准化疗。

据了解，目前米哚妥林（雷德帕斯）药物还未在内地获批上市，幸运的是香港各大医院已引进了这一药物，香港在新药引进方面是与国际同步的，美国的治疗方案可以在香港同步实施，因此内地白血病患者可前往香港就医和用药。