




泊马度胺(Pomalid)是一种由美国赛尔基因(Celgene)制药公司开发的免疫调节药物,该药最早于2013年上旬获得美国食品药品监督管理局FDA批准用于治疗复发难治性多发性骨髓瘤。在临床中,泊马度胺通常用于已经接受2疗程(或60天)硼替佐米及来那度胺治疗,但仍疾病进展的多发性骨髓瘤(MM)患者。从其临床实验的治疗效果来看,MM患者还是能够从中获益的。
Pomalid是在第2代IMiDs 来那度胺的邻苯二甲酰环上增加了1个羰基而得到的。相比于来那度胺及沙利度胺,其不仅药物活性得到了大大增强,而且抗血管生成的作用也得到了相应的增强。将其应用于多发性骨髓瘤(MM)患者的治疗之中,选择性抑制缺氧诱导因子1-α,减少VEGF 的表达,进而达到抗血管生成的作用,不影响 HIF-2α的表达。
关于Pomalid单药治疗的研究中,Richardson PG 为了解泊马度胺治疗硼替佐米及来那度胺耐药患者的疗效,进行了一项单药试验,研究对象为曾经接受过硼替佐米和来那度胺治疗的 MM 患者(入组 38 例,63%的患者对硼替佐米和来那度胺耐药),给予Pomalid 4mg/d(给药时间为 1~21d,间隔 7d 后进入下一疗程)。4 个疗程后结果显示受试者中有 42%获得微小反应,21%达到部分缓解,3%达到完全缓解。中位反应持续时间为 4.6 个月,总生存时间和总生存时间分别为 18.3 个月和 4.6 个月。
该结果证明,Pomalid对于部分来那度胺及硼替佐米耐药的 MM 患者仍然有效。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2022年5月4日的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=209956