




去纤苷也叫去纤维钠,英文名:defiteli,最早是由意大利Gentium制药研制开发,后来被美国Jazz制药公司收购。去纤苷2013年10月在欧盟获批上市,2016年3月30日经美国食品药品监督管理局(FDA)批准在美国上市。
作为FDA批准的首个治疗严重肝静脉阻塞疾病的药物,去纤苷不仅能够用于接受血液或骨髓造血干细胞移植(HSCT)后出现的肝静脉阻塞(VOD)并伴有肾或肺功能异常的成人患者,对于这一症状的儿童患者也有治疗效果,此药也获得了FDA的“孤儿药”资格认定。
去纤苷(去纤维钠,defiteli)主要根据患者的体重给药,成人和儿童的推荐剂量是6.25 mg/kg每6小时给予作为一个2-小时静脉输注。去纤苷无论是治疗成人还是儿童都会产生一些不良反应,最常见的不良反应(发生率 ≥10%和独立的因果关系)为低血压,恶心,呕吐,腹泻和鼻出血。
与去纤苷相关的3-4级反应发生率为7%,主要是肺及消化道出血、低血压、腹部绞痛。去纤苷副作用的程度通常都比较轻,患者不必过于担心,因不良反应停止治疗的患者仅为4%。
去纤苷(去纤维钠,defiteli)的治疗最小时间为21天。如果21天后肝VOD的体征和症状没有解决,可继续使用直至病情解决,或最大不超过60天。需要注意的是,如果患者患有活动性出血,不要开始去纤苷的治疗,这可能会对身体造成伤害。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2016年6月30日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=208114