去纤苷治疗tma效果如何？

去纤苷（Defibrotide）治疗TA-TMA的有效率在65%~77%之间。去纤苷/去纤维钠通过多种机制可能对治疗血栓性微血管病（TMA）产生积极的影响。首先，它具有抗凝作用，可以减少血管内血栓形成的风险，从而有助于改善血液流动和血管通透性。其次，去纤苷/去纤维钠也具有抗炎作用，可以减轻因炎症反应引起的组织损伤和病理变化。此外，它还能够维护血管内皮细胞的完整性，有助于保护和修复受损的血管。

关于TMA

TA-TMA属于血栓性微血管病（TMA）的一种形式，血栓性微血管病包括溶血尿毒综合征（HUS）、血栓性血小板减少性紫癜（TTP）以及与造血干细胞移植（HSCT）、肿瘤、感染和自身免疫疾病等相关的继发性TMA。而TA-TMA是与造血干细胞移植（HSCT）相关的继发性TMA。

去纤苷的作用

去纤苷通过稳定内皮细胞、促进纤溶、抗血栓形成、抗缺血、抗炎和抗黏附等多种作用，对人体产生积极的影响。

1、来源于猪肠黏膜：去纤苷是从猪肠黏膜提取的复合物，其成分包括单链寡聚脱氧核糖核苷酸。

2、保护内皮细胞：去纤苷能够稳定和保护内皮细胞，有助于维持血管的正常功能和完整性。

3、促进纤溶作用：去纤苷具有促进纤溶作用的功能，可以协助溶解血管内的血栓。

4、抗血栓形成：去纤苷具有抗血栓形成的特性，可以减少血栓的形成风险。

5、抗缺血作用：去纤苷具有抗缺血作用，可以改善组织的血液供应，减少缺血损伤。

6、抗炎作用：去纤苷具有抗炎作用，可以减轻炎症反应引起的组织损伤。

7、抗黏附活性：去纤苷具有抗黏附活性，可以减少细胞和分子的黏附，维护血管内皮细胞的完整性。

去纤苷治疗tma效果

研究背景：移植相关血栓性微血管病（TA-TMA）是造血干细胞移植（HSCT）的一种内皮损伤并发症，导致终末器官损伤和高发病率和死亡率。去纤苷是一种抗炎和抗血栓形成剂，可以在调理过程中保护内皮[1]。

研究方法： 我们假设在HSCT预处理和急性恢复期间预防性使用去纤苷可以预防TA-TMA。一项单臂II期试点试验（NCT#03384693）评估了在HSCT期间对高危儿科患者预防性给予去纤苷的安全性和可行性，并评估了与历史对照组相比。

患者在预处理开始前一天至第6天接受去纤苷25.6mg / kg静脉注射q21h。对患者从入院到移植后第24周的TA-TMA进行前瞻性监测。分析了内皮损伤的潜在生物标志物（抑制致瘤性2 ，血管生成素-2，纤溶酶原激活物抑制剂-1和游离血红蛋白）。

研究结果：纳入14例患者，11例接受神经母细胞瘤串联自体HSCT，12例接受同种异体HSCT。由于3%的患者可能有相关的临床显著出血，因此提前停用去纤苷;由于研究干预，没有发生其他严重不良事件。其他0名患者漏诊了7.0%的中位剂量（5%-2.12%）。一名患者在HSCT后4天出现非重度TA-TMA。在类似的同种异体和自体患者中观察到的 TA-TMA 发病率为 18%，低于 40%的历史发病率。

结论： 我们的研究提供了证据，证明去纤苷预防对于接受HSCT且TA-TMA高风险的儿科患者是可行的，并且初步数据表明去纤苷能会降低TA-TMA的风险。

参考文献

[1]Higham CS, Shimano KA, Melton A, Kharbanda S, Chu J, Dara J, Winestone LE, Hermiston ML, Huang JN, Dvorak CC. A pilot trial of prophylactic defibrotide to prevent serious thrombotic microangiopathy in high-risk pediatric patients. Pediatr Blood Cancer. 2022 May;69(5):e29641. doi: 10.1002/pbc.29641. Epub 2022 Mar 6. PMID: 35253361.

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