雷德帕斯治疗效果咋样？

雷德帕斯治疗效果咋样？一项代号为RATIFY的随机试验可以证实雷德帕斯（米哚妥林,Rydapt）用于急性骨髓性白血病AML的安全性及有效性。这项实验纳入717名既往未接受任何治疗的FLT3+AML初诊患者，他们被随机分成两组进行对照治疗。

结果发现，接受雷德帕斯（米哚妥林,Rydapt）联合化疗的患者组与只接受化疗的对照组相比，在总生存期上有着显著的改善，死亡风险降低了23%。此外，接受化疗患者的无事件生存期中位数仅为3.0个月，而接受联合疗法患者的数据为8.2个。

与只接受化疗的对照组相比，接受联合疗法的患者在总生存期上有着显著的改善，雷德帕斯（米哚妥林,Rydapt）组中位总生存期(OS)为74.7月，对照组为25.6月（HR = 0.78；p值为0.009）。雷德帕斯组4年总生存率为51.4%，对照组为44.3%。雷德帕斯组完全缓解率58.9%，对照组为53.5%。雷德帕斯组中位无进展生存期(EFS)为8.2月，对照组为3月。

雷德帕斯（米哚妥林,Rydapt）是抑制多种受体酪氨酸激酶的小分子。体外生物化学或细胞测定显示，米哚妥林midostaurin或其主要的人类活性代谢物CGP62221和CGP52421抑制野生型FLT3，FLT3突变型激酶（ITD和TKD） ，KIT（野生型和D816V突变体），PDGFRα/β，VEGFR2的活性，以及丝氨酸/苏氨酸激酶PKC（蛋 激酶C）家族的成员。