




RESORCE研究是一项随机双盲,平行组Ⅲ期临床试验,由21个国家共152所医疗中心共同完成。自2013年5月至2015年12月,研究入组573例肝癌患者,均为索拉非尼耐受或治疗进展,肝功能Child-Pugh A级。按照2:1比例随机将患者分配进瑞格非尼组(160mg/d,n=379)或安慰剂组(n=194)。根据地理区域、ECOG PS评分、血管侵犯、肝外疾病和AFP水平将患者分层。主要终点是意向治疗人群的总生存(OS)。
瑞格非尼显著改善了晚期肝癌患者的总生存期(HR=0.63),中位OS为10.6个月,优于安慰剂组的7.8个月。安全性方面,Regonix组所有患者均出现不良事件,在安慰剂组占比是93%(n=179)。最常见的临床相关3~4级治疗突发不良事件分别为高血压(15%[瑞格非尼]vs 5%[安慰剂])、手足皮肤反应(13%vs 1%)、疲劳(9%vs 5%)、腹泻(3%vs 0)。治疗过程中两组共有88例死亡事件,Regonix治疗组50例(13%),安慰剂组38例(20%)。其中前者有7例,后者有2例考虑与治疗药物相关。
瑞格非尼于2017年12月经国家食品药品监督管理总局(CFDA)优先审评批准用于既往接受过索拉非尼治疗的肝细胞癌(HCC)患者,2018年10月10日,瑞格非尼被正式纳入国家医保乙类报销目录,患者一个月需要3盒医保后一个月需花费16464$。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2020年12月的说明书,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=203085