贝美替尼是治疗什么病症的药呢？

贝美替尼（Binimetinib）目前获批的适应症为BRAF V600E或V600K突变的不可切除或转移性黑色素瘤患者。除此之外，该药在晚期胃肠道间质瘤的治疗中也得到了应用。 

 1、黑色素瘤

COLUMBUS试验主要评估了贝美替尼联合恩考芬尼治疗BRAF V600E或V600K突变阳性的不可切除或转移性黑色素瘤的疗效。

最终试验结果显示，贝美替尼与恩考芬尼联合治疗组与维莫非尼组中位无进展生存期（mPFS）对比为14.9个月 VS 7.3个月，联合组将PFS提高了两倍还要多；客观缓解率（ORR）为63% VS 40%；缓解持续时间（DOR）为16.6个月 VS 12.3个月。 

 2、晚期胃肠道间质瘤

单臂II期研究旨在测试贝美替尼+伊马替尼作为一线治疗晚期胃肠道间质瘤患者的疗效，未经治疗的晚期胃肠道间质瘤成人患者接受伊马替尼（每天400mg）加贝美替尼（每天两次30mg），为期28天。

结果，39例胃肠道间质瘤患者中，有38例可进行主要终点评估，其中包括3例KIT/PDGFRA野生型患者。中位年龄为60岁（范围为29-78），女性占比为29%。38例患者中26例确认达到PR；最佳ORR为68.4％（双侧95％CI，51%-83％；单侧90％CI，57%-100％）。9例患者中8例治疗后达到可切除；，RCR为88.9%（95%CI，52-100%）。目前仍有13例患者在试验观察（2～159周）。9例患者因疾病进展而中止试验（11-159周），1例患者在3个月内进展，表现为原发耐药。3/4级毒性包括CPK升高（无症状，61％），中性粒细胞减少（11％），斑丘疹（8％），贫血（8％）。没有观察到意外的毒性。后续报道将介绍MSK-IMPACT、MSK通路和成对肿瘤活检的相关性。

该研究达到了其主要终点。 贝美替尼（比美替尼）加伊马替尼在未治疗的晚期胃肠道间质瘤中非常有效，长期治疗相关毒性可判可控。在胃肠道间质瘤的一线治疗中，与伊马替尼直接比较，该联合策略值得进一步评价。