乳腺癌患者用阿培利司治疗的效果

2019年5月24日，美国食品和药物管理局批准alpelisib（诺华制药公司，Piqray）联合氟维司群治疗绝经后妇女和男子（男性罹患乳腺癌的概率很低，大概是女性的百分之一，但是概率低不等于没有），激素受体（HR）阳性，人表皮生长因子受体2（HER2）阴性，PIk3ca突变的晚期或转移性乳腺癌，用于内分泌治疗过程中进展或治疗后失败。

阿培利司是第一个也是目前唯一一个专门针对HR+/HER2-晚期乳腺癌PIK3CA突变患者的治疗药物。研究数据表明，在患有PIK3CA突变疾病的患者中，阿培利司组与安慰剂组的中位无进展生存期为(11.0个月 vs 5.7个月)。总体回应率为35.7%，而整体回应率为16.2%。阿培利司的获批上市给HR+/HER2-晚期乳腺癌PIK3CA突变患者带来了新的希望。

患者接受阿培利司（300 mg/d）+ 氟维司群（500 mg Q28D）+ C1D15治疗。主要终点为6个月的局部评估后无疾病进展的存活率，采用Clopper和Pearson(1934)精确法计算双侧95%置信区间(CI)。并评估安全性和不良事件（AEs）。主要终点为6个月时无疾病进展生存率，次要终点为PFS。最终结果是在此项研究中纳入127例先前接受CDKi + AI治疗的患者，其中121例患者存在PIK3CA 突变，中位随访11.7个月时研究达到主要终点，6个月时无疾病进展生存率为50.4% (95% CI, 41.2-59.6)，中位PFS为7.3个月。PIK3CA突变的患者ORR为17.4%，基线可测量病灶患者的ORR为21%。