来那度胺治疗多发性骨髓瘤患者有效果吗？

抗癌药来那度胺治疗多发性骨髓瘤患者有效果吗？

来那度胺治疗多发性骨髓瘤的治疗效果：

一项大型随机、三组、开放性3期临床试验（CC-5013-MM-020）比较了来那度胺和低剂量地塞米松（Rd）与美法仑、波尼松和沙利度胺（MPT）在此前未经治疗且不适合接受移植的MM患者中的有效性和安全性。

来那度胺持续用药与地塞米松合用（Rd持续组）与MPT组相比，将中位无进展生存期（PFS）显著延长，风险比（HR）为0.72（95%置信区间（CI）：0.61-0.85，p<0.0001），中位PFS为25.5个月对比21.2个月。Rd持续组患者的中位总生存期比MPT组患者延长10.4个月，分别为58.9个月和48.5个月，HR为0.75（95% CI：0.62-0.90）。

与此类似，Rd持续组患者的缓解率也高于MPT组，分别为75.1%和62.3%，其中完全缓解率分别为15.1%和9.3%。

发生在任何分组中至少10%的患者中的高发3级或4级不良事件，在Rd持续组、Rd治疗72个星期组（18个周期；Rd18组）和MPT组的比例为：中心粒细胞减少症（28%、27%、45%）、贫血（18%、16%、19%）、血小板减少症（8%、8%、11%）以及肺炎（11%、11%、8%）。

抗癌药来那度胺主要用于治疗慢性骨髓瘤和有5q缺失的骨髓增生异常综合症。来那度胺是沙利度胺的新一代衍生物，但没有发现其具有致畸变的毒性。

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