




2017年4月28日,美国食品药品管理局(FDA)批准了米哚妥林上市,用于治疗FLT3+的急性髓系白血病(AML)。米哚妥林是25年来AML首款新药,也是第一款与化疗联用治疗AML的靶向药物。米哚妥林是多种激酶抑制剂,能抑制包括FLT3、PKC, C-FOS, MAPK, PDGFR, CDK1, KIT, VEGF等多种激酶活性。
FLT3阳性的急性骨髓性白血病是白血病的一种,多见于成人,并随年龄的增长而发病率随着增加。对常规的化疗治疗响应率不佳,并且容易复发,五年的生存率很低。对于这种难治的疾病,除了化疗,我们还有什么有效的治疗方法呢?近二十多年来,对于白血病治疗方面并无很大的突破,直到米哚妥林rydapt的获批上市,才打破了这个局面,米哚妥林rydapt对于FLT3阳性的急性骨髓性白血病,治疗效果上远优于常规的化疗方案。
米哚妥林rydapt在2017年获美国FDA获批上市,成为FLT3阳性急性骨髓性白血病成人患者的一线治疗方案。但是目前米哚妥林rydapt在国内还未上市,新药在国内上市需要经过申请、临床试验等一系列的程序,通常都需要三至五年,虽然现在国内已加快了癌症、罕见病用药等新药的上市步伐,但估计仍需要一段时间的等待。权威机构认证的新药,香港会很快的引进,对于病情已确诊,苦于所需的药品在国内还没有上市的患者,香港和澳门是一个选择。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年6月18日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=215921