米哚妥林治疗急性髓系白血病吗

约30%的急性髓系白血病(acute myeloid leukemia, AML患者携带FLT3基铟突变,这与AML的发生、发展及不良预后密切相关,因此针对FLT3 突变的靶向治疗可能是治疗AML的新途径。米哚妥林(midostaurin,PKC412)能够抑制FLT3基因编码的巩型受体酪氨酸激酶的活性，诱导细胞周期阻滞,对具有突变型FLT3、野生型FLT3及表达突变型FLT3受体的AML原始细胞均具有细胞凋亡作用。

目前FLT3阳性的急性骨髓瘤是白血病最常见的一种，这种疾病多发生在成人的身上，而且随年龄的增长而发病率随着增加。对常规的化疗治疗响应率不佳，并且容易复发，五年的生存率很低。在面对这种疾病的情况下除了化疗之外还有最近几年上新的新药，对于白血病治疗方面并无很大的突破，直到米哚妥林rydapt的获批上市，才打破了这个局面，米哚妥林rydapt对于FLT3阳性的急性骨髓性白血病，治疗效果上远优于常规的化疗方案。

在一项纳入717名FLT3阳性急性髓系白血病患者的三期临床试验中，研究人员随机将这些患者分成两组接受了米哚妥林联合化疗的治疗方案，或是接受了阿糖胞苷+柔红霉素的化疗方案。试验结果显示，对比单纯化疗方案，米哚妥林联合化疗能更有效的控制病情的进展，并显著改善了总生存期。