美国临床肿瘤协会年会(ASCO 2019)上,研究者公布了一项针对恩曲替尼(Rozlytrek)用于儿科和青少年患者的I/Ib期STARTRK-NG研究结果,研究纳入了29例年龄为4.9个月~20岁的复发或难治性实体瘤(包括颅内肿瘤)患者,这些患者携带NTRK1/2/3、ROS1或ALK基因融合。
结果显示,在12例效果可评估患者中,ORR达到了惊人的100%。其中,6例脑外实体瘤患者(3例炎性肌纤维母细胞瘤、2例婴儿纤维肉瘤、1例黑素瘤)中,有1例(DCTN1-ALK融合)完全缓解(CR),5例(TFG1-ROS1,EML4-NTRK3,KIF5B-ALK,ETV6-NTRK3融合)部分缓解(PR)。5例颅内肿瘤患者中有1例(ETV6-NTRK3融合)CR,4例(TPR-NTRK1,EEF1G-ROS1,EML1-NTRK2,GOPC-ROS1融合)PR。另有1例神经母细胞瘤患者(ALK-F1174L突变)为CR。
恩曲替尼有什么副作用?
恩曲替尼的大多数不良事件(AEs)为1/2级,治疗中断或剂量减少可改善,仅不到4%患者因不可耐受的AE停止治疗。恩曲替尼的常见副作用包括疲劳,便秘,消化不良,水肿,头晕,腹泻,恶心,感觉异常,呼吸困难,肌痛,认知障碍,体重增加,咳嗽,呕吐,发烧,关节痛和视力障碍。最严重的副作用是充血性心力衰竭,中枢神经系统作用,骨骼骨折,肝毒性,高尿酸血症,QT延长和视力障碍。
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