司美替尼能治神经纤维瘤病吗

司美替尼能治神经纤维瘤病吗？司美替尼（selumetinib）用于治疗2岁及2岁以上的1型神经纤维瘤病（NF1）儿童患者，这些患者携带有表现出症状和/或进行性，不能通过手术治疗的丛状神经纤维瘤。

NF1（1型神经纤维瘤病），是一种罕见，不可治愈的遗传性疾病。NF1是因为合成神经纤维瘤蛋白的NF1基因发生突变引起的。该基因突变可扰乱RAS/MAPK信号通路（RAS-RAF-MEK-ERK），进而导致肿瘤的生长。在20-50％的NF1患者中，肿瘤在神经鞘上发展，导致PN。这些PNs可导致疼痛，运动功能障碍，气道功能障碍，肠/膀胱功能障碍和毁容，并有可能转变为恶性外周神经鞘瘤（MPNST）。

司美替尼（selumetinib）是首款获得FDA批准治疗这种在生命早期就使人衰弱的罕见疾病药物。

司美替尼（selumetinib）推荐的使用剂量为每天2次（约每12小时）口服25mg/㎡，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。 患者在使用司美替尼（selumetinib）进行治疗时应注意：空腹服用司美替尼（Selumetinib）。并且在每次服用司美替尼（selumetinib）前2小时或每次服药后1小时不要食用食物。患者应该用水吞服整个司美替尼（Selumetinib）胶囊。不要咀嚼，溶解或打开胶囊。

使用司美替尼（selumetinib，Koselugo）进行治疗可能会使心脏泵血量下降。因此患者在使用司美替尼（selumetinib，Koselugo）治疗之前和期间进行心脏功能检查。患者如果出现持续咳嗽或喘息/气促/脚踝和脚肿胀/疲劳/心率加快等现象，请立即通知医生。

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