司美替尼治疗神经纤维瘤病的效果

2020年4月10日美国FDA宣布批准阿利斯康公司和默沙东公司共同开发的司美替尼（selumetinib）上市，司美替尼（selumetinib）用于治疗2岁及2岁以上的1型神经纤维瘤病（NF1）儿童患者，这些患者携带有表现出症状和/或进行性，不能通过手术治疗的丛状神经纤维瘤。

司美替尼治疗神经纤维瘤病的效果怎么样？

II期临床试验显示，司美替尼（selumetinib）单药治疗对NF1和有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤小儿患者（n= 33/50患者）的客观缓解率（ORR）达到66％。随即被批准上市。

研究发现，神经纤维瘤即使是小幅度的萎缩，都可以减轻患儿的疼痛、身体畸形，并改善患儿的运动机能。司美替尼（selumetinib）作为一种治疗神经纤维瘤的新药，疗效显著，副作用小，而且药物的长期使用并没有产生耐药性。

司美替尼（selumetinib）治疗效果显著，但患者不能因此盲目使用该药品进行治疗。患者在接受司美替尼（selumetinib）治疗时应注意：

使用司美替尼（selumetinib）进行治疗可能会使心脏泵血量下降。因此患者在使用司美替尼（selumetinib）治疗之前和期间进行心脏功能检查。

使用司美替尼（selumetinib）进行治疗可能会引起导致失明等视力问题。在使用使用司美替尼（selumetinib）进行治疗可能治疗之前和期间检查视力。

使用司美替尼（selumetinib）进行治疗可能会导致严重腹泻。腹泻在司美替尼使用期间很常见，也可能很严重。患者在接受司美替尼（selumetinib）治疗期间第一次出现腹泻时，请立即通知医生。可以通过服用药物或吃流质食物改善腹泻情况。

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