司美替尼治疗神经纤维瘤病效果好吗

司美替尼治疗神经纤维瘤病效果好吗？

2016年发表于新英格兰医学杂志（世界上最顶级而且也是最权威的临床医学杂志）的一篇文章，来自于美国国家癌症研究所的一个1期临床研究，主要针对1型神经的患者。研究使用了小分子靶向肿瘤治疗药物司美替尼(Selumetinib)治疗1型神经患者的丛状神经纤维瘤（plexiform neurofibroma），总共24位患者，平均疗程大概在30个月左右。结果还是十分鼓舞人心的，大概71%的（24位患者中有17位）患者出现了瘤体超过20%的减小。同时，不良反应相对较轻，多数仅出现样皮损、胃肠道不适反应，以及肌酸激酶的升高，有一例患者出现眼部损害。

2020年4月10日美国FDA宣布批准阿利斯康公司和默沙东公司共同开发的司美替尼（selumetinib）上市，司美替尼（selumetinib）用于治疗2岁及2岁以上的1型神经纤维瘤病（NF1）儿童患者，这些患者携带有表现出症状和/或进行性，不能通过手术治疗的丛状神经纤维瘤。

司美替尼（selumetinib）推荐的使用剂量为每天2次（约每12小时）口服25mg/㎡，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。 患者在使用司美替尼（selumetinib）进行治疗时应注意：空腹服用司美替尼（Selumetinib）。并且在每次服用司美替尼（selumetinib）前2小时或每次服药后1小时不要食用食物。患者应该用水吞服整个司美替尼（Selumetinib）胶囊。不要咀嚼，溶解或打开胶囊。

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