




凡德他尼(Vandetanib)是一个口服多靶点药物,通过抑制VEGF、EGFR、RET酪氨酸激酶转染中的重排过程中不同的细胞内信号传导路径,抑制肿瘤细胞的生长和血管生成。前期研究显示其具有抗肿瘤活性和较低的毒性。通过对RET基因过表达的抑制,2011年4月美国食品药品监督管理局批准凡德他尼用于治疗成人晚期(转移型)不适合手术且疾病在持续发展的甲状腺髓样癌患者。
那么,治疗甲状腺癌新特药凡德他尼到底怎么样呢?
在国外开展的评估凡德他尼有效性和安全性的国际、Ⅲ期、随机临床研究——ZETA试验中,纳入331例不可切除的局部晚期或转移性MTC患者,将患者随机分配给予口服凡德他尼(初始剂量300 mg/d,n=231)或安慰剂,持续治疗直至病情恶化。
在184例(55.6%)基线时有症状的进展期MTC患者中,PFS(HR=0.43;95%CI:0.28~0.64)、OS(HR=1.08;95%CI:0.72~1.61)和至疼痛恶化的时间(HR=0.67;95%CI:0.43~1.04)在数值上与总体试验相似。
研究人员观察到,凡德他尼治疗亚组与安慰剂治疗组的ORR分别为37%和2%。凡德他尼治疗与安慰剂相比,需要减少剂量的患者更多(83例 vs 3例)。凡德他尼治疗者的不良事件与该药物已知的安全性一致。凡德他尼组有98%患者报告至少有一次不良事件,而安慰剂组有91.9%。
总的来看,治疗甲状腺癌新特药凡德他尼的效果还是比较不错的,用药也相对安全。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年3月7日的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=022405