吡非尼酮是干嘛用的？

2014年7月17日，美国食品和药品管理局(FDA)授予用于治疗特发性肺纤维化(IPF)的药物吡非尼酮(Pirfenidone)以“突破性治疗认定BreakthroughTherapy Designation”的地位。

吡非尼酮是一种口服的抗纤维化小分子化合物，虽然其确切作用机制尚未完全阐明，但依据已有的大量研究显示，吡非尼酮抑制转化生长因子-β1(TGF-β1)基因的过度表达，减少TGF-β1的合成，减少血小板衍化生长因子(PDGF)和成纤维细胞生长因子(FGF)的生成，从而抑制成纤维细胞的增殖和胶原的合成，起到抗纤维化作用。吡非尼酮还能抑制肿瘤坏死因子α(TNF-α )、IL-1b和其他炎症因子的合成、释放及受体传递，从而减轻炎症反应。另外，研究显示吡非尼酮也是一种强有力的羟基清除剂，通过清除活性氧(ROS)抑制脂质过氧化对细胞和组织的正常结构的破坏，从而起到抗氧化作用。因此，吡非尼酮通过抗纤维化、抗炎和抗氧化多个环节调控细胞功能并在抗纤维化中起了关键作用，从而减少肺功能下降速度、减缓疾病进展。

此前，在2002年吡非尼酮获得美国FDA和欧盟EMA授予的孤儿药称号，该药物已经在日本，欧盟28个成员国，加拿大，韩国，阿根廷，墨西哥和中国多个国家获批上市。吡非尼酮目前正在接受美国FDA和的注册审核，预计今年11月能够获得FDA审核，并于2015年的第一季度在美国上市。