




雷德帕斯(米哚妥林)是诺华研制的新药,适应症有:化疗联合使用治疗FLT3阳性的急性骨髓性白血病(AML)、系统性肥大细胞增多症(ASM)及其伴随的血液学肿瘤(SM-AHN)或肥大细胞白血病(MCL)。
2017年4月28日雷德帕斯(米哚妥林)获得美国FDA批准上市,商品名为Rydapt。此外,同时获批还可用于治疗成人侵袭性系统性肥大细胞增多(ASM)、伴有血液肿瘤的系统性肥大细胞增多症(SM-AHN)和肥大细胞白血病(MCL)等适应症。
一项代号为RATIFY的随机试验可以证实雷德帕斯(米哚妥林)用于AML的安全性及有效性。这项实验纳入717名既往未接受任何治疗的FLT3+AML初诊患者,他们被随机分成两组进行对照治疗。结果发现,接受雷德帕斯(米哚妥林)联合化疗的患者组与只接受化疗的对照组相比,在总生存期上有着显著的改善,死亡风险降低了23%。此外,接受化疗患者的无事件生存期中位数仅为3.0个月,而接受联合疗法患者的数据为8.2个。
AML患者在使用雷德帕斯进行治疗过程,如发生了白细胞减少、恶心呕吐、黏膜炎、头痛、皮肤瘀点、肌肉骨骼疼痛、鼻出血、高血糖、上呼吸道感染等不良反应,请及时告知医生并采取有效缓解措施。
在雷德帕斯(米哚妥林)未获批用于SM前,这种罕见的血液癌症并没有其它的获批药物,若无有效医治,患者五年生存率极低,雷德帕斯的获批,在一定程度上改善了SM的治疗现状。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年6月18日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=215921