司美替尼要一直吃吗？

司美替尼商品名Koselugo，是一种靶向MEK的激酶抑制剂（TKI），MEK是RAS/MAPK信号通路中的关键蛋白激酶。司美替尼能够选择性地抑制MEK1和MEK2，从而让失调的信号通路恢复正常，进而缓解儿童NF1患者的病情。2020年4月，司美替尼获批用于治疗2岁及2岁以上的1型神经纤维瘤病（NF1）儿童患者。

1型神经纤维瘤病是一种罕见，不可治愈的遗传性疾病。其严重影响患者的生活质量，导致身体疼痛、运动功能障碍等情况出现。此前，司美替尼已得到FDA授予的孤儿药资格，突破性疗法认定，和优先审评资格。

司美替尼（Koselugo）口服给药，推荐的使用剂量为25mg/㎡，每天2次（间隔约12小时），空腹给药（每次服用司美替尼前2小时或每次服药后1小时不要食用食物），必须用水整个吞下，不要咀嚼，溶解或打开胶囊。

司美替尼要一直吃吗？司美替尼（Koselugo）可以一直服用直至疾病进展或不耐受，如果患者在治疗期间出现严重副作用，可以在医生的指导下减少用药剂量或中止给药，但患者自己不应盲目使用。

作为处方药，司美替尼在使用期间还需注意以下事项：司美替尼（Koselugo）中含有维生素E，因此如果患者每天摄入的维生素E超过建议的或安全的限值，则出血的风险就会增加，所以，治疗期间需要做好监测工作。12%的病人有短暂的和可逆的视力模糊。

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