




司美替尼(selumetinib)是一种靶向MEK的激酶抑制剂(TKI),MEK是RAS/MAPK信号通路中的关键蛋白激酶。司美替尼能够选择性地抑制MEK1和MEK2,从而让失调的信号通路恢复正常,进而缓解儿童NF1患者的病情。2020年4月,司美替尼(selumetinib)获批用于治疗2岁及2岁以上的1型神经纤维瘤病(NF1)儿童患者。
司美替尼(selumetinib)推荐的使用剂量为每天2次(约每12小时)口服25mg/㎡,直至疾病进展或出现不可接受的毒性。 患者在使用司美替尼(selumetinib)进行治疗时应注意:空腹服用司美替尼(Selumetinib)。并且在每次服用司美替尼(selumetinib)前2小时或每次服药后1小时不要食用食物。患者应该用水吞服整个司美替尼(Selumetinib)胶囊。不要咀嚼,溶解或打开胶囊。
司美替尼可以长期服用吗?司美替尼(Koselugo)可以一直服用直至疾病进展或不耐受,如果患者在治疗期间出现严重副作用,可以在医生的指导下减少用药剂量或中止给药,但患者自己不应盲目使用。
患者在接受司美替尼(selumetinib,Koselugo)治疗时应注意: 使用司美替尼(selumetinib)进行治疗可能会引起导致失明等视力问题。在使用司美替尼进行治疗可能治疗之前和期间检查视力。 使用司美替尼(selumetinib)进行治疗可能会导致严重腹泻。腹泻在司美替尼使用期间很常见,也可能很严重。患者在接受司美替尼(selumetinib)治疗期间第一次出现腹泻时,请立即通知医生。可以通过服用药物或吃流质食物改善腹泻情况。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年1月24日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=213756