




2019年04月美国食品和药物管理局(FDA)授予selumetinib司美替尼MEK 1/2抑制剂(BTD)突破疗法。该名称用于治疗3岁及以上患有神经纤维瘤病1型(NF1)症状性和/或进行性,不能手术的丛状神经纤维瘤(PN)的儿科患者,这是一种罕见的,无法治愈的遗传病。(本次儿童NF1丛状神经纤维瘤患者基于II期SPRINT试验数据)
司美替尼(Koselugo)是一种MEK抑制剂,也是FDA批准的第1种用于治疗1型神经纤维瘤病(NF1)的特效药物。司美替尼建议剂量为每天2次,间隔约每12小时,口服25mg/㎡,直至疾病进展或出现不可接受的毒性。空腹给药,每次服药前2小时或每次服药后1小时不要食用食物。司美替尼胶囊应整个吞下,不要打开或咀嚼药物。
神经纤维瘤患者吃司美替尼(Koselugo)产生效果的具体时间因人而异,通常,只要患者在司美替尼的治疗中还获益就可以继续使用,如果出现严重的副作用可以在医生的指导下调整或中止用药,但患者不应盲目自行停药。在一项试验中,给予患儿司美替尼治疗后,取得最佳疗效治疗周期的中位数为20个(80周)。
据医伴旅了解到阿斯利康生产的司美替尼规格为10mgx60粒的大约71550$一盒,25mgx60粒的大约170600$一盒。由于汇率浮动价格不固定,具体价格请咨询医伴旅。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年1月24日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=213756