司美替尼(Selumetinib)治疗神经纤维瘤怎么样

司美替尼(Selumetinib)先后进行非小细胞肺癌、黑色素瘤等肿瘤的临床试验，但临床结果差强人意，未能获批上市。后来阿斯利康公司改变研发适应症为NF1/丛状神经纤维瘤。II期临床试验显示，Selumetinib单药治疗对NF1和有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤小儿患者（n= 33/50患者）的客观缓解率（ORR）达到66％。随即被批准上市。

1型神经纤维瘤（NF1）是一种常染色体显性遗传性综合征，其特征在于皮肤，脑和身体其他部位的皮肤着色（色素沉着）和肿瘤沿着神经的生长，这种情况的症状和体征在受影响的人群中差异很大。神经纤维瘤病-1型发病率大概在1/3000-4000，最常见的死亡原因来自恶性外周神经鞘瘤（MPNST）,中枢神经系统肿瘤（CNS）和血管病变。目前尚无针对1型神经纤维瘤的特效治疗药物。司美替尼是FDA批准的首个1型神经纤维瘤治疗药物，这为全球NF1/丛状神经纤维瘤患者带来新的治疗选择和希望。

主要针对1型神经纤维瘤病的患者。研究使用了小分子靶向肿瘤治疗药物司美替尼（Selumetinib，来自阿斯利康的一种药物）治疗1型神经纤维瘤病患者的丛状神经纤维瘤（plexiform neurofibroma），总共24位患者，平均疗程大概在30个月左右。结果还是十分鼓舞人心的，大概71%的（24位患者中有17位）患者出现了瘤体超过20%的减小。