神经纤维瘤新药司美替尼去哪买？

Koselugo（Selumetinib）司美替尼 是一种靶向MEK的激酶抑制剂（TKI），MEK是RAS/MAPK信号通路中的关键蛋白激酶。Koselugo能够选择性地抑制MEK1和MEK2，从而让失调的信号通路恢复正常，进而缓解儿童NF1患者的病情。此前，Koselugo已得到FDA授予的孤儿药资格，突破性疗法认定，和优先审评资格，适应症为治疗NF1（1型神经纤维瘤病）。

2020年04月10日，美国FDA宣布批准阿利斯康（AstraZeneca）公司和默沙东（MSD）公司共同开发的Koselugo（selumetinib）司美替尼上市，治疗2岁及2岁以上的1型神经纤维瘤病（NF1）儿童患者，这些患者携带有表现出症状和/或进行性，不能通过手术治疗的丛状神经纤维瘤（PN）。Koselugo是首款获得FDA批准治疗这种在生命早期就使人衰弱的罕见疾病药物。Koselugo的获批是基于其在美国国家癌症研究所开展的一项临床试验研究结果，参与该试验的NF1儿童患者携带无法通过手术治疗的丛状神经纤维瘤。试验结果显示，Koselugo的治疗使患者的总缓解率（ORR）达到66%，所有患者均为部分缓解，这意味着没有患者的肿瘤完全消失。在这些患者中，82%的患者缓解持续时间达到了12个月或更长。

有患者咨询，神经纤维瘤新药司美替尼去哪买？作为一款今年刚刚被FDA批准上市的新药，司美替尼短时间内不会在中国上市，患者可以出国购买，或者通过国内专业的海外医疗服务机构获取。

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