




艾曲波帕是一种口服血小板生成素受体激动剂,可以用来抑制由于某些原因导致的血小板减少症。艾曲波帕于2008年就已经获得FDA批准上市,是首个也是唯一获得批准的小分子非肽类TPO受体激动剂。
艾曲波帕可与人体跨膜区的血小板生成素受体互相发生作用,并产生信号级联放大作用,诱导骨髓巨核细胞的增殖和分化。目前认为ITP患者血小板减少的原因不是由于自身免疫反应产生的抗体破坏了血小板,而是由于本身产血小板就不足。经过近年来的研究发现,自身抗体也能破坏骨髓中的巨核细胞。因此,防止血小板被破坏、增加血小板的产生一直是治疗ITP患者的最主要治疗方法。
艾曲波帕是ITP的二线用药,ITP和免疫相关。认为体内有能识别自身血小板抗体产生,抗体与自身血小板结合,在脾脏被破坏。抗体也抑制骨髓里面巨核细胞产生血小板。艾曲波帕的作用靶点主要都是在巨核细胞。
单从艾曲波帕治疗血小板减少症的效果来说,这种药物虽说治疗效果不错,但并不能完全治愈,针对这点患者要明白。且艾曲波帕属于靶向药,相应的副作用和不良反应,容易出现耐药性,出现耐药性后,建议复查一下骨髓,看到底巨核细胞是多少,排除当时取材误差的可能性。
“通过与国立卫生研究院合作,患者现在可以有一种之前未有的治疗选择,国立卫生研究院的研究证明了艾曲波帕在至少一种血统(红细胞、血小板或白细胞)中达到血液学响应的可能性,”Paoletti 表示称。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2023年03月09日的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=207027