司美替尼国内有吗？

司美替尼国内有吗？司美替尼暂时还没在大陆上市，但香港有售，有需要的患者可以联系国内的海外医疗服务机构（如：医伴旅）咨询。

Selumetinib （司美替尼）（ARRY-142886 ; AZD6244）是一种可口服的、选择性的、非竞争性的ATP活性的MEK1/2抑制剂，在RAF和RAS下游抑制MAP/ERK通路。

在一项发表于《新英格兰医学杂志》(The New England Journal of Medicine, NEJM)上的文章中，司美替尼的一期临床试验显示，其在治疗神经纤维瘤病I型及无法手术的丛状神经纤维瘤中取得了良好的效果。

试验招募了24位患儿，其中男性13位，女性11位，中位年龄10.9岁（最小3岁，最大18.5岁），入组时患儿的肿瘤平均中位体积1205毫升。司美替尼服用剂量按患者单位体表面积分为20毫克、25毫克、30毫克三个剂量组，其中20毫克组有12人，25毫克组有6人，30毫克组有6人。临床试验以28天（4周）为一个周期。 入组后，患儿接受了司美替尼的长期治疗，中位治疗周期为30个（120周）。经治疗后，所有入组患儿均观测到了肿瘤体积的缩小（平均减少了31%），取得最佳疗效治疗周期的中位数为20个（80周）。在入组的24位患儿中，17位药物有效，有效率为71%。其中，20毫克组9人有效（共12人），25毫克组5人有效（共6人），30毫克组3人有效（共6人）。取得疗效的患儿继续服用药物其疗效会得以维持，维持周期的中位数为23个。试验显示司美替尼的疗效显著。

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