




帕纳替尼是一种激酶抑制剂,目前主要适用于对既往酪氨酸激酶抑制剂治疗耐药或不能耐受的有慢性相,加速相,或母细胞相慢性粒性白血病(CML)成年患者的治疗。使用方法为,45 mg有或无食物口服每天1次,其疗效已经得到了大量临床研究的证实,帕纳替尼治疗慢粒白血病的效果又如何呢?
目前,市场上治疗慢粒白血病的三代靶向药物主要是普纳替尼。普纳替尼主要是消灭抵抗治疗的突变基因。例如T315I阳性的患者。当患者出现T315I基因突变时,会形成空间位阻,阻止伊马替尼与尼洛替尼作用于bcr-abl融合基因上,因此,伊马替尼与尼洛替尼治疗也就会被宣告失败。而普纳替尼则依靠其特殊的结构,克服空间位阻,进而继续与bcr-abl融合基因相结合,抑制异常细胞继续增殖分化、并诱导其凋亡,达到控制病情的治疗目的。
据调查,在服用帕纳替尼的267例患者中,有60%的患者达到主要细胞遗传学缓解(MCyR),而54%患者达到了完全细胞遗传学缓解,40%的患者达到了主要分子学缓解(MMR),24%的患者到了分子学缓解,帕纳替尼最常见非-血液学不良反应(≥ 20%)是高血压,皮疹,腹痛,疲乏,头痛,干皮肤,便秘,关节痛,恶心,和发热。血液学不良反应包括血小板减少,贫血,中性粒细胞减少,淋巴细胞减少,和白细胞减少。由此可见,帕纳替尼治疗慢粒白血病的效果是十分可观的。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年03月19日的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=203469