




卵巢癌新型抑制剂-尼拉帕尼
2016年9月12日,FDA授予尼拉帕尼治疗复发性铂敏感型卵巢癌、输卵管癌或腹膜癌突破性治疗地位,并通过快速通道审评;2017年3月,获得美国FDA批准上市,2018年10月22日,尼拉帕尼在中国香港获批上市。2019年12月,尼拉帕尼正式在中国大陆获批上市。
尼拉帕尼是美国FDA批准的首个无需BRCA基因突变就可用于卵巢癌治疗的PARP抑制剂。尼拉帕尼通过抑制PARP-1和PARP-2酶,进而诱导肿瘤细胞死亡,在携带BRCA基因缺陷的细胞和未携带BRCA基因缺陷的细胞中都具有功效。
尼拉帕尼是第3个PARP抑制剂,主要用于治疗卵巢癌,尼拉帕尼不仅针对BRCA突变的卵巢癌,对BRCA不突变的患者也有效果。
一项研究招募了553例卵巢癌患者,203例为遗传系BRCA突变携带者(治疗组和安慰剂组分别138例和65例),350例为非BRCA突变者(治疗组和安慰剂组分别234例和116例)。
研究结果显示,在BRCA突变者中分别为21.0个月vs. 5.5个月。所有非BRCA突变者中分别为9.3个月vs.3.9个月。
数据表明尼拉帕尼在BRCA突变阳性患者中有更为显着的效果。并且尼拉帕尼安全性及剂量调整的3期临床试验数据显示:剂量调整为200mg/天,剂量调整后副反应明显降低,PFS数据显示调整剂量并未对疗效产生影响。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2023年8月11日的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=216793