甲状腺髓样癌的患者,如果基因检测有RET突变,还是很幸运的,毕竟有获批的靶向药可以使用,而且还不止一种,除了卡博替尼,凡德他尼的临床效果也较好。甲状腺髓样癌是甲状腺癌分类中的独特一型(实际上并非甲状腺癌),是源自甲状腺滤泡旁细胞(C细胞)的恶性肿瘤。它只占甲状腺肿瘤一小部分(约占3-12%),其发病、诊断和治疗都独具特点。
本病发病率占甲状腺癌的5%~10%,有家族倾向性,病史较长,中等程度恶性,发病主要原因是RET原癌基因突变。美国FDA于2011年4月6日,批准凡德他尼治疗没有手术资格和疾病正在生长或引起症状晚期(转移)髓样甲状腺癌成年患者。凡德他尼是髓样甲状腺癌批准的第一个药物,由英国阿斯利康制药企业生产。
凡德他尼的安全性和有效性由一项纳入331例晚期甲状腺髓样癌患者的单一、随机国际性临床试验所证实。纳入的患者被分配接受凡德他尼或安慰剂(糖丸)治疗。与安慰剂组相比,凡德他尼组病情无进展生存期明显延长,两组的病情无进展生存期中位数分别为16.4个月和超过22.6个月。还需要很长的时间才能确定凡德他尼组病情无进展生存期中位数确切数值和断定该组整体生存期是否会长于安慰剂组。
中国现在还没有上市凡德他尼。想要购买凡德他尼的患者只能选择海外的版本,除了欧美国家的凡德他尼外,目前凡德他尼也在印度上市,规格100mg*30片,一盒的售价6300元;一盒300mg*30片售价12000元。患者可以亲自出国购买或者选择国内正规的医疗服务公司(比如医伴旅)进行购药。
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注:文章信息来源于网络,仅供医护人员内部讨论,不作为用药依据,具体用药指引,请咨询主治医师。
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