爱尔兰爵士制药的去纤苷适应症

去纤苷(Defibrotide）是一种寡核苷酸，能调节血小板活性，抑制凝血酶释放及其活性，下调PAI一1水平，有局部抗血栓形成及抗炎作用，并促进纤维蛋白溶解，选择性作用于小血管。去纤苷治疗肝小静脉闭塞病(HVOD)效果肯定且药物不良反应小，已成为近年来研究的热点。

2016年3月30日，美国FDA批准去纤维钠(去纤苷)Defitelio ®（defibrotide sodium）治疗成人和小儿患者的肝静脉闭塞性疾病（VOD），也被称为正弦阻塞综合征（SOS），肾或肺机能障碍下列造血干细胞移植（HSCT）。该药的上市为诸多适应症患者的治疗提供了又一新选择和机会。

有研究发现，去纤苷可以与纤溶酶结合，增加纤溶酶的活性进而促进纤溶，但它并不能将纤溶酶原激活为纤溶酶。其他研究发现，细菌脂多糖(LPS)可以诱导血管内皮细胞TF的表达，提高纤溶酶原活化抑制物-1(PAI-1)水平并降低组织型纤溶酶原激活物(t-PA)水平，而去纤苷则可以抑制LPS的这些作用，从而发挥促进纤溶的作用。去纤苷还可以增加静息内皮细胞t-PA的表达，增强促纤溶作用，避免纤维蛋白的沉积及血管闭塞。

去纤苷所属公司爱尔兰爵士制药是一家生物制药公司，该公司致力于开发和商业化解决未满足的医疗需求的产品，拥有针对睡眠和血液学/肿瘤学领域的多$化产品与候选产品组合。去纤苷最早是由意大利Gentium制药研制开发,在Gentium制药公司被美国Jazz（爵士）制药公司收购后才获批上市。

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