




抗癌药物尼拉帕利是一种口服多聚腺苷二磷酸核糖聚合酶(PARP)1/2抑制剂。此类药物能阻断参与修复受损DNA的PARP酶活性。对带有BRCA基因突变的癌细胞来说,倘若PARP活性进一步受到抑制,这些细胞分裂时就会累积大量DNA损伤,导致癌细胞死亡,或是减缓肿瘤生长。尼拉帕利于2017年被美国FDA批准用于复发性卵巢上皮癌、输卵管癌或原发性腹膜癌患者的维持治疗。
临床试验显示,带有BRCA突变的患者中,尼拉帕利降低了74%疾病发生进展或患者死亡的风险。在未携带BRCA突变的患者中,这一数字达到了55%。同时尼拉帕利还是首款无需检查BRCA突变或其他生物标志物的状况,就能在临床上显着改善复发性卵巢癌患者的无进展生存期的PARP抑制剂。
新的抗癌药物尼拉帕利的III期临床试验数据已经发表,结果令人惊讶。尼拉帕利是靶向PARP基因的靶向药物,主要靶向BRCA1/2基因突变的癌症。例如卵巢癌和乳腺癌。 已发表的临床试验是尼拉帕利在“维持期”期间的使用,并且发现具有奇异的效果:对于具有BRCA基因突变的卵巢癌,如果每天进行一次首次口服化疗,则应保持“中间进展”无生存期”为21个月,而对照组的安慰剂患者仅为5.5个月。
尼拉帕利胶囊为口服使用,推荐剂量是300 mg每天1次,有或无食物服用。尼拉帕利仅需每日口服一次,就能起到控制病情的效果。可继续治疗直至疾病进展或不可接受不良反应。对于患者的不良反应,可以考虑中断治疗,剂量减低,或给药终止。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2023年8月11日的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=216793