




Pomalyst是一种沙利度胺类似物,其主要作用机制是免疫调节、抗恶性细胞增生和抗血管生成作用。适用于先前至少已经接受过两种治疗药物,包括来那度胺和硼替佐米,对治疗没有效果和在最后一次治疗后60天内进展(复发和难治性)的患者。Pomalyst能增强T细胞-和天然杀伤(NK)细胞介导的免疫和抑制单核细胞促炎性细胞因子的生成(如,TNF-α和IL-6)。在小鼠肿瘤模型和和体外脐带模型中Pomalyst显示抗血管生成活性。
Pomalyst的安全性和有效性在一项有221名复发或难治性多发性骨髓瘤患者参与的临床试验中进行了评估。该试验的目的是观察经治疗后癌症完全或部分消失的患者数(客观应答率,或ORR)。患者被随机分配接受单独Pomalyst或Pomalyst加低剂量皮质类固醇地塞米松(dexamethasone)。 结果显示:接受Pomalyst单一治疗的患者7.4%达到ORR。这些患者中应答时间中位数尚未得出结论。Pomalyst加低剂量地塞米松治疗的患者中有29.2%显示ORR,应答持续时间中位数7.4个月。研究表明,Pomalyst是高效性,毒副反应小的免疫调节剂,给复发难治性MM患者带来了新的希望。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2022年5月4日的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=209956