诺华米哚妥林治疗效果怎么样？

米哚妥林（Midostaurin）是一种多靶向酪氨酸激酶抑制剂,具有抗Ⅲ类RTK作用,其分子靶向包括蛋白激酶C、FLT3、c-KIT、K-ras 、血小板衍生生长因子受体、皿管内皮生长因子受体等，抑制FLT3-MT和FLT3-WT受体信号转导,诱导细胞周期阻滞和表达FLT3-MT受体或过表达FLT3-WT受体的白血病细胞凋亡。

Ⅰ期试验中,对32例晚期实体肿瘤患者进行了米哚妥林单药临床剂量分级,最大耐受剂量被确定为75mg1日3次,并与体内FLT3 抑制剂浓度相关,证实了该药物的安全性和耐受性;另外两个附加的1/2期单药试验(CLL、淋巴瘤、黑色素瘤)也证实了表明对75mg1日3次剂量具有良好的耐受性。

Ⅱ期试验中,共入组20名复发/难治的FLT3突变型成人AML,其中包括1名高危MDS患者,接受75mg1日3次的口服剂量。试验结果显示,该药物耐受性好，且临床反应良好的患者的FLT3自动磷酸化被抑制,这表明了研究中使用的剂量方案在体内产生了靶向抑制作用。

诺华是一家总部设在瑞士巴塞尔的医药健康公司，该公司成立于1996年，其最初是由瑞士两家历史悠久的企业——汽巴一嘉基公司和山德士公司合并而成的。经过合并后，诺华运行顺畅，并一跃成为全球领先的企业。由其开发的药品米哚妥林治疗效果相对明显，用药也相对安全，患者可放心使用。

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