




吡非尼酮是一种新型抗纤维化的口服小分子化合物,属于吡啶类药物。溶于酒精和氯仿,不溶于水,分子透过细胞表面不需要受体。被美国FDA和欧盟EMA授予孤儿药的称号。 全球第一个,也是目前唯一一个获得特发性肺纤维化(IPF)适应症的治疗药物。Cipla(西普拉)是印度一家知名制药企业,印度排名前十的制药企业,其主要业务是原料药和制剂,涉及领域众多。印度Cipla的吡非尼酮是目前性价比最高的吡非尼酮版本。
吡非尼酮的作用机制目前还没有完全清楚,已有的研究证实吡非尼酮具有抗纤维化,抗炎和抗氧化的广泛作用。 吡非尼酮的抗纤维化作用主要是通过抑制致纤维化因子转化生长因子TGF-b,血小板衍化生长因子(PDGF)和碱性成纤维细胞生长因子(bFGF)的过度 表达,从而减少成纤维细胞的增殖和胶原纤维的合成,降低细胞外基质的沉积。除了抗纤维化作用以外,吡非尼酮还有抗炎作用和抗氧化作用。
吡非尼酮安全耐受,不良反应小。最常见的不良反应是消化道反应,包括恶心,食欲不振,胃部不适等症状,和皮肤症状包括光过敏性皮疹和皮肤瘙痒。 少数患者可能出现头昏,疲乏等神经系统症状,一般服药一段时间后消失,以及肝酶如肝谷氨酰基转肽酶升高,一般是暂时的,可逆的。吡非尼酮的严重不良反应少见,减量可改善,或停药后可恢复。吡非尼酮应持续服用直至疾病进展或出现不可耐受的副作用。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年04月12日的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=212077