艾伏尼布(ivosidenib)为靶向作用于IDH1突变的小分子抑制药,白血病细胞中2- 羟基戊二酸(2-HG)水平升高易发生IDH1突变。该药预测可发挥以下功效:在推荐剂量下可达临床有意义缓解,在推荐剂量可耐受浓度时抑制IDH1酶活性。在小鼠AML IDH1突变异种移植物模型体外和体内试验中,艾伏尼布抑制IDH1可致2-HG水平降低并引导髓样分化。在AML IDH1突变患者血样离体模型中,艾伏尼布降低2-HG水平、急性病变数量并增加成熟骨髓细胞比例。
美国FDA于2018年7月20日批准Agios制药公司的 ivosidenib(商品名 :Tibsovo)片剂上市,用于治疗伴一种异柠檬酸脱氢酶 -1(IDH1)突变的复发性或难治性急性髓细胞白血病(AML)。至此,患者在美国便可买到所需的药品了。在实际购药时,由于出国程序较为复杂,同时也面临着语言不通及其他一些繁琐的问题,为了能够更为省心地获得所需的艾伏尼布,患者便可选择联系医伴旅进行海外购药。
Agios制药公司是一家生物制药公司,于2007年8月7日在特拉华州注册成立,致力于癌症新陈代谢和先天性代谢异常领域的研究,以挽救患者的生命。
Agios制药公司的艾伏尼布最常见的不良反应为疲劳、白细胞增多、关节痛、腹泻、呼吸困难、水肿、恶心、黏膜炎、心电图 QT 间期延长、皮疹、发热、咳嗽和便秘,患者在用药期间需引起注意。
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