培美替尼(又称培米替尼,英文商品名:pemazyre)是全球首款胆管癌靶向药物。2020年4月17日,美国FDA加速批准Incyte公司培美替尼Pemazyre用于治疗既往接受过治疗的携带成纤维细胞生长因子受体2(FGFR2)融合或重排的局部晚期或转移性胆管癌患者,批准时间比预定的5月30日审批日期提前了一个半月,这也是全球首个胆管癌靶向疗法,数据显示培美替尼治疗存在FGFR2融合/重排患者的客观缓解率超过30%,疾病控制率超过80%,且起效迅速、作用持久。
胆管癌治疗新药培美替尼在中国批准上市了吗?培美替尼由于属于抗肿瘤新药,且刚在美国上市不到一年时间,目前还未在国内上市,患者在国内还买不到该药品。不过培美替尼在中国也有进展事件:2020年3月4日信达生物已完成中国第一例培美替尼首次给药,成为培美替尼进入中国市场重要的里程碑事件;培美替尼在中国正处于评价胆管癌受试者疗效和安全性的II期临床研究。
胆管癌是一种比较常见的肝胆肿瘤,大多数胆管癌患者发现时已为晚期,无法通过手术根治,标准初始治疗是顺铂联合吉西他滨的化疗方案,ORR为15~26%,且常发生耐药。如今培美替尼的问世给胆管癌晚期患者的治疗带来了新的曙光!约9%-14%的胆管癌患者存在FGFR2融合基因型,培美替尼通过阻断肿瘤细胞中的FGFR2来阻止肿瘤细胞生长和扩散。因此,胆管癌患者若想要采用培美替尼治疗首先需要确定FGFR2基因是否发生融合或重排。
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