尼拉帕尼(又称尼拉帕利,Niraparib)是一种多聚ADP聚糖聚合酶(PARP)抑制剂,可通过抑制肿瘤DNA修复途径缺陷优先杀死癌细胞。 尼拉帕尼于2017年3月27日获美国FDA批准上市,这个药物对于无论有无BRCA突变的卵巢癌患者,维持治疗的效果都非常好。2019年12月26日,尼拉帕尼胶囊获国家药品监督管理局批准上市,适应症为对含铂化疗完全或部分缓解的复发性上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜卵巢癌成人患者维持治疗。
尼拉帕尼可以治好卵巢癌吗?患者在接受尼拉帕尼治疗时,产生的疗效因人而异,因为每个患者的体质与病情进展各不相同,因此,药物的疗效也是会有差异的。不过总体上看,尼拉帕利治疗卵巢癌的效果是非常显著的。
在一项双盲、安慰剂对照 III 期临床试验 ENGOT-OV16/NOVA 中,共入组 553 位高级别浆液性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌患者,这些患者都是对含铂化疗敏感的,也就是在含铂化疗后完全或部分缓解,且缓解时间超过 6 个月。等这些患者病情复发后,又再进行新一轮含铂化疗,随后进行尼拉帕尼二线维持治疗,或者分入对照组作为参照。这个研究发现,不管患者是否有与生俱来的 BRCA 突变,尼拉帕尼治疗都能显著延长无进展生存(PFS)。临床结果显示,带 BRCA 突变的患者,经过尼拉帕尼治疗后,中位数无进展生存期从 5.5 个月提高到了 21.0 个月,疾病进展或死亡风险降低了 73%;而没有突变的患者,中位数无进展生存期也能从 3.9 个月提高到了 9.3 个月,疾病进展或死亡风险可以降低 55%。
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