套细胞淋巴瘤(mantle cell lymphoma,MCL)占全部非霍奇金淋巴瘤(non-Hodgkin lymphoma,NHL)的6%,约70%患者在确诊时已是Ⅲ期或Ⅳ期病变,常伴骨髓和外周血浸润。美国食品药品管理局(FDA)于2017年8月授予阿卡替尼治疗MCL的突破性药物资格。
阿卡替尼 治疗复发或难治性套细胞淋巴瘤(MCL)患者II期ACE-LY-004研究(n=124)是一项开放标签、单臂II期研究,在124例复发或难治性MCL成人患者中开展。这些患者体能状态评分(ECOG PS)≤2、既往已接受过1-5种疗法病情复发或难治,先前没有接受过BTK/BCL-2抑制剂,不需要华法林/维生素K拮抗剂。研究中,患者接受阿卡替尼(acalabrutinib)100mg每日2次治疗,直至疾病进展或不可接受的毒性作用。
阿卡替尼治疗效果显示,中位随访38.1个月;总缓解率(ORR)为81%;完全缓解率(CR)为48%(95%CI:39,57);中位缓解持续时间(DOR)为28.6个月;预测的36个月持续缓解率为41.9%;中位无进展生存期(PFS)为22个月,安全性和耐受性与之前报道的一致。
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