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trofinetide(Daybue)需要冷藏存储吗？

曲非肽用药后如果出现腹泻症状，应首先观察其严重程度。轻度腹泻可能随着身体的适应而逐渐减轻，但如果腹泻持续或加重，患者应及时与医生联系。在开始曲非肽治疗时，应停止或减少可能引起腹泻的其他药物。如果发生严重腹泻或怀疑脱水，可能需要在医生的指导下减少剂量、中断治疗或停服曲非肽。

在发现漏服后，应尽快与医生或药师联系，咨询他们的建议。根据漏服的时间和剂量，医生或药师可能会给出不同的建议。如果漏服的时间距离下一次服药时间较近，通常可以选择直接跳过这一次漏服的剂量，等到下一次服药时间再按照正常剂量服用。如果漏服的时间较长，可能需要补服漏掉的剂量，但一定要遵循医生或药师的指导，不要自行决定。患者应尽量按时按量服用曲非肽，并定期进行检查和评估，以确保治疗效果的最佳化。

截至2024年4月15日， trofinetide(Daybue)还没有正式在中国上市，因此无法直接在国内购买到。2023年03月10日，美国食品和药物管理局 批准trofinetide(Daybue)上市，用于治疗2岁及以上儿科和成人患者的Rett综合征。

Daybue(曲非肽)可以和食物一起吃，也可以不和食物一起吃。Daybue(曲非肽)与高脂食物一起服用时对Daybue(曲非肽)的总暴露量 (AUC0-inf) 无影响，因此可以与食物一起服用，不会影响药物吸收，也不会降低药物疗效。Daybue(曲非肽)是一种口服溶液，为粉红色至红色、草莓味的溶液，可以与食物一起服用，也可以单独服用，没有统一的规定，可根据自身情况选择合适的服用方式，尽量保证在每天的早上和晚上服用，以维持较好的血药浓度，更有利于发挥作用。DayDaybue(曲非肽)是一种用于治疗Rett综合征(雷特综合征)的药物，可以口服或者通过胃造瘘 (G) 管给药。如果漏服一剂，应按计划服用下一剂，剂量不应加倍。如果药后发生呕吐，不应服用额外剂量，继续下一次计划给药即可。

吃Daybue(曲非肽)变瘦了主要是药物副作用导致。Daybue(曲非肽)可导致体重减轻，在研究1中，12%接受 DAYBUE 治疗的患者出现体重较基线减轻大于7%，而接受安慰剂治疗的患者为4%。在长期研究中，2.2%的患者因体重减轻而停止Daybue(曲非肽)治疗。另外，Daybue(曲非肽)的腹泻、呕吐等副作用可能影响患者的食欲，导致摄入的食物量减少，进而影响体重，导致体重减轻。建议服用Daybue(曲非肽)期间监测体重，保证营养摄入均衡，如果发生显著的体重减轻，则在医生指导下中断给药、减量或停用Daybue(曲非肽)，但是不可以自行停止用药。

Daybue(曲非肽)会引起腹泻。Daybue(曲非肽)对胃肠道的影响可能导致消化系统的不良反应，其中包括腹泻。在临床研究中，85%接受Daybue(曲非肽)治疗的患者发生腹泻。尽管中断给药、减量或伴随止泻治疗，49%的患者在消退后出现持续性腹泻或复发，96%的病例腹泻严重程度为轻度或中度。Daybue(曲非肽)引起腹泻后可通过调整饮食、药物治疗、监测症状等措施进行处理。1、调整饮食：增加米粥等易消化食物的摄入，减少纤维摄入，保持充足的水分摄入。2、药物治疗：可在医生的指导下使用抗腹泻药物来控制症状，比较常见的是蒙脱石散，也可服用口服液。3、监测症状：如果腹泻持续或加重，应及时联系医生，以便进行进一步的评估和处理。如果发生重度腹泻或怀疑脱水，则中断给药、降低剂量或停用Daybue(曲非肽)。

trofinetide(Daybue)2024年的价格大约是31050美元一瓶，换算成人民币后大约是224395元-25000元。trofinetide(Daybue)的中文名称叫做曲非肽，目前了解到的参考价格大约是31050美元一瓶，按照目前的汇率计算，折合成人民币后一瓶的价格大约在224395元-25000元之间，价格比较昂贵，而且需要自费购买。trofinetide(Daybue)可能暂时无法在国内的医院或者是药房中购买到，但是可通过出国、医疗服务机构、托人捎带等途径进行获取。trofinetide(Daybue)是目前第一个也是唯一一个被批准用于治疗 Rett综合征的药物，用于治疗2岁及以上儿科和成人患者的Rett综合征，需要在医生指导下根据患者体重计算剂量，并且要在早晨和晚上服用，每天服用两次。

患者如果想要在国内购买trofinetide(Daybue)可以寻找国内海外医疗服务机构来帮助自己购买。寻找国内海外医疗服务机构购买trofinetide（Daybue）的优点在于其提供了便捷、专业的购药渠道，并确保了药品的安全性和合法性1、优点（1）专业指导：海外医疗服务机构拥有专业的医疗团队，能够针对患者的具体情况提供个性化的购药建议和用药指导。（2）品质保障：机构通常会与信誉良好的药品供应商合作，确保所购买的trofinetide（Daybue）是正品，品质可靠。（3）合法合规：机构熟悉国内外的药品进口和使用规定，能够确保购药行为的合法性，避免不必要的法律风险。（4）便捷服务：机构通常提供一站式服务，包括药品咨询、购药安排、运输清关等，省去了患者自行购药的繁琐流程。2、大体流程（1）咨询与评估：患者首先与海外医疗服务机构取得联系，提供病历和处方信息，机构的专业团队会进行评估，确定购药方案和用药指导。（2）购药安排：机构根据患者的需求，与药品供应商联系，安排购药事宜，确保药品的品质和供应。（3）药品运输与清关：机构负责办理药品的运输和清关手续，确保药品能够顺利送达患者手中。（4）后续服务：机构还提供用药指导和后续服务，确保患者的用药安全和效果，同时解答患者在使用过程中可能遇到的问题。需要注意的是，患者在选择海外医疗服务机构时，应确保其具备合法资质和良好信誉，避免遭遇不法分子的欺诈行为。同时，患者也应了解并遵守国内外的药品进口和使用规定，确保购药行为的合法性。

trofinetide(Daybue)的警告及注意事项：1、腹泻在使用trofinetide（Daybue）治疗期间，腹泻是一个常见的副作用。为了减轻这一症状，建议患者在开始使用trofinetide（Daybue）之前停止使用任何泻药，因为泻药可能会加剧腹泻的程度。如果在治疗过程中出现腹泻，患者应立即开始止泻治疗，如使用适当的止泻药物。同时，增加口服液体的摄入量也是非常重要的，因为腹泻可能导致身体失去大量的水分和电解质，补充液体有助于防止脱水。此外，患者应及时通知他们的医疗保健提供者，以便得到专业的指导和建议。根据腹泻的严重程度，医疗保健提供者可能会建议患者中断治疗、减少剂量或完全停止使用trofinetide（Daybue）。2、体重减轻接受trofinetide（Daybue）治疗的患者可能会出现体重减轻的情况。体重的明显下降可能是一个重要的信号，表明患者需要调整治疗方案。因此，在治疗期间，患者应定期监测体重，并密切关注体重的变化。如果发现体重明显下降，患者应立即与医疗保健提供者联系，以便共同评估当前的治疗方案是否需要进行调整。根据体重减轻的程度和患者的整体健康状况，医疗保健提供者可能会建议患者中断治疗、减少每日服用剂量或完全停止使用trofinetide（Daybue）。总之，对于使用trofinetide（Daybue）的患者来说，腹泻和体重减轻是可能出现的副作用。患者应密切关注这些症状，并及时与医疗保健提供者沟通，以便得到适当的指导和调整治疗方案。通过合理的治疗和监测，患者可以更好地管理这些副作用，确保治疗的安全和有效。

trofinetide(Daybue)的规格：trofinetide(Daybue)200毫克/毫升口服溶液是一种粉红色至红色的草莓味溶液，装在标称500毫升圆形高密度聚乙烯（HDPE）多剂量瓶中，瓶盖防止儿童开启，内含450毫升口服溶液。trofinetide(Daybue)储存说明1、储存：（1）将trofinetide（Daybue）口服液直立储存。（2）储存温度应在2°C至8°C（36°F至46°F）之间，即冷藏条件。（3）切勿将trofinetide（Daybue）口服液冻结。确保将防儿童开启的盖子盖紧，避免儿童误开。2、使用期限（1）首次开瓶后，trofinetide（Daybue）口服液的使用期限为14天。（2）如果在14天内未使用完trofinetide（Daybue）口服液，建议丢弃任何未使用的药物。（3）在储存和使用trofinetide（Daybue）口服液时，请严格遵守上述注意事项，以确保药物的质量和安全性。如果有任何疑问或需要进一步指导，请咨询医生或药剂师。

trofinetide(Daybue)药物相互作用1、口服CYP3A4敏感底物： trofinetide可能会影响口服CYP3A4酶代谢的药物的血浆浓度。因此，在使用trofinetide的同时应密切监测其他同时使用的药物的不良反应，并根据需要调整剂量。2、OATP1B1和OATP1B3底物： trofinetide可能会影响OATP1B1和OATP1B3底物药物的血浆浓度。因此，应避免与这些药物合用，以减少可能导致的严重毒性效应。在使用trofinetide（Daybue）时，建议在医生的指导下使用，并告知医生您目前正在使用的其他药物，以避免药物相互作用带来的不良影响。

Rett综合征药物Daybue慎用于孕妇。关于孕妇使用Daybue的发育风险，尚无足够的数据。妊娠动物口服Daybue后，未观察到血浆暴露剂量低于临床使用剂量的不良发育影响。对于指定人群，主要出生缺陷和流产的估计背景风险未知。在美国普通人群中，临床认可的妊娠中主要出生缺陷和流产的估计背景风险分别为2-4%和15-20%。没有关于母乳中是否存在Daybue或其代谢物、对母乳喂养婴儿的影响或对产奶量的影响的信息。母乳喂养对发育和健康的益处应与母亲对Daybue的临床需求以及Daybue或潜在母体疾病对母乳喂养婴儿的任何潜在不良影响一起考虑。Daybue治疗期间还可能会有腹泻、呕吐、发热、癫痫发作、焦虑、疲劳等不良反应，建议在医生的指导下用药，若有不耐受，及时线下联系医生，对症治疗。

Daybue的购买渠道如下：1、截止到2024年1月30日，Daybue还没有在中国上市，国内的医院药房买不到，患者可以去已经上市Daybue的地区购买，但路途远，风险高，经济负担较重。2、在上市地区查找正规药店，直接在药店购买。3、加入病友交流群，了解他们的购买方式，但需要做好药物的真假辨别，以防买到伪劣产品。4、通过国内专业的海外医疗服务机构的帮助获取，患者可以在线查找正规有资质的海外医疗服务机构，这种方式可以签订合同，将药物邮寄到家，保证是正品，而且价格也实惠，性价比更高。建议患者从正规渠道购买，以免上当受骗，患者应在医生的指导下用药，对症治疗，若有不适，及时线下就医。

Daybue治疗需要注意：1、建议患者在开始Daybue前停止泻药。如果出现腹泻，患者应通知其医疗保健提供者，考虑开始止泻治疗，并监测水合状态，如有必要，增加口服液体。如果出现严重腹泻或怀疑脱水，请中断、减少剂量或停止每日服用。2、监测体重，如果体重明显下降，则中断、减少剂量或停止每日服用Daybue。3、没有关于母乳中是否存在Daybue或其代谢物、对母乳喂养婴儿的影响或对产奶量的影响的数据。4、关于孕妇使用Daybue的发育风险，尚无足够的数据。5、由于该药物主要通过肾脏清除，因此不建议中度或重度肾功能损害患者服用Daybue。6、如果错过了一剂Daybue，应如期服用下一剂。剂量不应加倍。7、如果在服用Daybue后出现呕吐，则不应再服用额外剂量。相反，继续使用下一个预定剂量。以上就是Daybue注意事项的部分内容，更多详情可以阅读药物说明书，建议患者若有不适，及时线下就医，在医生的指导下用药，对症治疗。

Daybue3岁儿童服药后呕吐不需要重新服药。如果漏服一剂Daybue，应按计划服用下一剂。剂量不应加倍。如果在Daybue给药后发生呕吐，不应服用额外剂量。相反，继续下一次计划给药。适用于治疗成人和2岁及以上儿童患者的Rett综合征，Daybue口服溶液是200 mg/mL粉红色至红色、草莓味溶液，可以和食物一起服用，也可以不和食物一起服用，2岁以上的患者需要根据实际体重用药。雷特综合症-Rett综合症，是一种罕见的进行性神经发育障碍，会导致严重的智力残疾，运动能力丧失和自闭症样症状。Daybue旨在通过潜在减少神经炎症和支持突触功能来治疗Rett综合征的核心症状。用药期间可能会有腹泻、呕吐、发热、癫痫等不良反应，建议患者在医生的指导下用药，对症治疗。

如果在使用trofinetide（Daybue）期间出现腹泻，可以考虑以下几个处理措施：1、饮食调整：腹泻可能与饮食有关，建议避免食用油腻、辛辣、刺激性食物以及含高纤维的食物。选择易消化且不刺激肠道的食物，如米汤、面包、米饭等，有助于缓解腹泻症状。2、补充水分和电解质：腹泻会导致身体失去水分和电解质，因此要确保补充足够的水分和电解质，以防止脱水。可以通过饮用含电解质的液体，如盐水、果汁、运动饮料或口服补液盐来维持水分平衡。3、适当休息和减轻压力：压力和紧张可能会加重腹泻症状。适当休息、放松，减轻压力对恢复肠道功能和缓解腹泻有帮助。4、咨询医生或药师：如果腹泻持续严重或影响日常生活，建议咨询医生或药剂师。他们可以评估情况，并根据具体情况提供个性化的建议或可能调整药物剂量。

trofinetide(Daybue)治疗Rett综合征的安全性和有效性已在2岁及以上的儿科患者中得到证实。一项为期12周的随机、双盲、安慰剂对照研究（研究1）确定了DAYBUE治疗5岁及以上儿童患者Rett综合征的安全性和有效性，该研究包括108名5岁至12岁以下的儿童患者和47名12岁至17岁以下的儿童患者。研究1的证据以及13名2至4岁儿童患者接受DAYBUE治疗12周的药代动力学和安全性数据支持在2至4岁患者中使用day bue。对小于2岁的儿童患者的安全性和有效性尚未确定。口服trofinetide(Daybue)(0、150、300或1000 mg/kg，每日两次；0、300、600或2000毫克/千克/天)对13-14至28周龄大鼠的生长或神经行为功能没有产生不利影响。测试的最高剂量下的血浆暴露量与推荐剂量下儿科患者的血浆暴露量相似。口服trofinetide(Daybue)(0、150、300或1000 mg/kg，每日两次；0、300、600或2000毫克/千克/天)对幼鼠进行为期10周的给药，未对性成熟或生殖功能产生不利影响。测试的最高剂量下的血浆暴露量与推荐剂量下儿科患者的血浆暴露量相似。

Trofinetide (DAYBUE)200 mg/mL 口服溶液是一种粉红色至红色草莓味溶液，装于标称 500 mL 圆形高密度聚乙烯 (HDPE) 多剂量瓶中，带有防儿童开启密封件，含 450 mL 口服溶液 (NDC 63090-660-01)。将trofinetide直立储存在2°C-8°C(36°F-46°F) 冷藏条件下。请勿冷冻。保持防儿童开启盖密闭。首次开瓶14天后，丢弃任何未使用的trofinetide口服溶液。

trofinetide(DAYBUE)200 mg/mL 口服溶液是一种粉红色至红色草莓味溶液，装于标称 500 mL 圆形高密度聚乙烯 (HDPE) 多剂量瓶中，带有防儿童开启密封件，含 450 mL 口服溶液 (NDC 63090-660-01)。trofinetide适用于治疗成人和2岁及以上儿童患者的 Rett 综合征。trofinetide根据患者体重，在早晨和晚上口服DAYBUE，每日两次，建议患者在医生的指导下用药，用药前仔细阅读说明书，遵医嘱用药。

建议患者在开始trofinetide治疗前停用泻药。如果发生重度腹泻、怀疑脱水或发生显著体重减轻，则中断治疗、降低剂量或停用本品。患者应通知其医疗保健提供者，考虑开始止泻治疗，并监测水合状态和增加口服液（如需要）。如果发生重度腹泻或怀疑脱水，则中断给药、降低剂量或停用本品。在试验研究1中，51%接受 DAYBUE 治疗的患者使用了止泻药物。 建议患者遵医嘱用药，对症治疗。