阿福他酶α(Asfotase alfa)是什么药？

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阿福他酶α(Asfotase alfa)是一种通过骨靶向技术，为低磷酸酯酶症患者提供缺失酶的功能性替代，从而直接改善骨骼健康的重组蛋白药物。通过补充患者体内缺乏的特定酶来改善骨骼矿化，是首个针对该疾病根本病因的疗法。

低磷酸酯酶症的根本原因是患者体内组织非特异性碱性磷酸酶（TNSALP）活性不足。这种酶负责分解焦磷酸盐（PPi）等物质。当TNSALP缺乏时，PPi会在细胞外堆积，阻碍羟基磷灰石晶体的生长，从而抑制骨骼的正常矿化，导致骨骼脆弱、畸形等问题。

参考资料： FDA说明书，FDA更新于2024年7月的说明书，https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=BasicSearch.process

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