阿福他酶α(Asfotase alfa)购买的正规路径

阿福他酶α(Asfotase alfa)是一种组织非特异性碱性磷酸酶（TNSALP）替代疗法，通过重组DNA技术在中华仓鼠卵巢细胞系中生产。

FDA于2015年10月23日正式批准阿福他酶α(Asfotase alfa)上市，用于治疗围产期/婴儿期发病及青少年期发病的低磷酸酯酶症（HPP）。这是FDA批准的第一种也是目前唯一一种用于治疗该适应症的酶替代疗法。FDA同时授予其“突破性疗法”认定和“孤儿药”认定，并给予优先审评，该药物在治疗严重罕见疾病方面展现出显著的安全性和有效性改善。

阿福他酶α(Asfotase alfa)购买的正规路径

截至2026年9月，阿福他酶α(Asfotase alfa)尚未在中国大陆正式获批上市，也未纳入国家医保目录。国内普通医院和药店无法购买到该药品，目前获取正品的合规渠道可参考以下几种：

1、海外就医

可前往阿福他酶α(Asfotase alfa)已获批上市的国家或地区就诊，由当地医生根据患者病情开具处方后，凭处方在当地医院药房或正规药店购买。阿福他酶α(Asfotase alfa)仅凭处方获取，且治疗应由具有代谢性或骨骼疾病管理经验的医生进行开具处方。

2、医疗服务机构

通过具备资质的跨境医疗服务机构，可由合作国际药房将药品邮寄至境内。运作流程为：患者或主治医生提交申请→临床团队核实患者情况及目的地国家法规→主治医生开具处方及临床说明→准备目的国特定患者用药文件→从符合DSCSA（美国药品供应链安全法案）的专科批发商处采购药品并全程序列化追溯→协调配送至患者的主治医生或医院药房。

上述海外就医和医疗服务机构渠道均需凭当地医生处方，并遵守目的地国家及中国的相关药品进口法规。需在正规的医疗机构指导下，通过合法合规途径获取药品，切勿通过非正规渠道自行购买。

推荐剂量

阿福他酶α(Asfotase alfa)为注射用溶液，通过皮下注射给药，可每周六次（剂量为每公斤体重1mg），或每周三次（剂量为每公斤体重2mg）。

副作用

阿福他酶α(Asfotase alfa)最常见的副作用（≥10％）是头痛、红斑（皮肤发红）、手臂和腿部疼痛、发热、易怒、注射部位反应（如疼痛、皮疹和瘙痒）以及挫伤。