
阿福他酶α(Asfotase alfa)的正规购买方式可参考海外就医、医疗服务机构等。
阿福他酶α(Asfotase alfa)在国内没正式上市,普通医院和药店买不到,目前获取正品的合规渠道可参考以下几种:
1、海外就医:可前往阿福他酶α(Asfotase alfa)上市的国家就诊,在当地医院就诊后,凭当地医生处方在医院药房或药店购买阿福他酶α(Asfotase alfa)。
2、医疗服务机构:通过具备资质的医疗服务机构,合作国际药房可将药品邮寄至境内,也可帮助购买到阿福他酶α(Asfotase alfa)。
阿福他酶α(Asfotase alfa)是一种用于治疗低磷酸酯酶症(HPP)的药物,这是一种罕见的遗传性骨骼疾病。它可以影响任何年龄的男性和女性,从婴儿期到成年期。阿福他酶α(Asfotase alfa)用于治疗儿童期起病的低磷酸酯酶症(HPP)。
低磷酸酯酶症(HPP)患者体内一种称为碱性磷酸酶的酶水平较低,而这种酶是正常骨骼发育和骨骼硬化所必需的。儿童期起病和成人起病的低磷酸酯酶症(HPP)均可能出现并发症,包括骨骼畸形、生长异常和肌肉功能下降。这些并发症可迅速导致多个重要器官进行性损害,例如肺、骨骼、肌肉、脑和肾,从而导致呼吸衰竭、骨折、乏力、发育迟缓、癫痫发作和肾结石。
1、注射部位反应:这是最常见的不良反应。在临床研究中,至少一半的人出现过注射部位反应,常见表现包括皮疹、发红等。其他可能的不良反应包括过敏反应等。
2、实验室检测干扰:由于药物本身是一种碱性磷酸酶,它可能会干扰实验室对血清碱性磷酸酶(ALP)水平的常规检测,导致读数出现偏差,因此在解读相关化验结果时需特别告知医生正在使用此药。
3、监测与调整:治疗应由有经验的医生进行,并定期监测患者的反应和骨骼状况,以确保疗效和安全性。
4、阿福他酶α(Asfotase alfa)通常每周给药3至6次,用药需谨遵医嘱,不要擅自更改。
5、阿福他酶α(Asfotase alfa)通过皮下注射给药,有医护人员教如何自行正确使用阿福他酶α(Asfotase alfa)。
6、阿福他酶α(Asfotase alfa)仅在准备注射时才配制注射剂。如果阿福他酶α(Asfotase alfa)已变色或含有颗粒,请勿使用。请立即咨询医生。
7、阿福他酶α(Asfotase alfa)的剂量基于体重(尤其是儿童和青少年)。如果体重增加或减少,剂量需求可能会改变,需立即咨询医生。
参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年7月的说明书,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=BasicSearch.process