米达美替尼(Mirdametinib)是什么药？

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米达美替尼(Mirdametinib)是针对特定罕见遗传病的靶向治疗药物。

米达美替尼(Mirdametinib)是小分子激酶抑制剂，其作用靶点是丝裂原活化蛋白激酶1和2（MEK1/2）。在NF1患者中，由于NF1基因突变，导致RAS-RAF-MEK-ERK信号通路过度激活，从而驱动肿瘤细胞的增殖和存活。米达美替尼(Mirdametinib)通过选择性抑制MEK1/2，阻断这一异常活跃的信号通路，进而抑制肿瘤生长。

米达美替尼(Mirdametinib)给药方案为间歇性给药，连续服用21天，然后停药7天，构成一个28天的治疗周期。这种给药方式旨在平衡疗效与耐受性。

参考资料： FDA说明书获批于2025年2月11日，FDA说明书网址：https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=219389

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