阿伐替尼(Avapritinib)的适应症高度集中，主要针对携带特定基因突变的癌症。其核心适应症是治疗携带血小板衍生生长因子受体α（PDGFRA）外显子18突变（包括PDGFRAD842V突变）的不可切除或转移性胃肠道间质瘤（GIST）成人患者。
FDA还批准其用于治疗晚期系统性肥大细胞增多症（AdvSM）的成人患者，这包括侵袭性SM（ASM）、伴有血液肿瘤的SM（SM-AHN）以及肥大细胞白血病（MCL）。此外，FDA的批准范围也涵盖了惰性系统性肥大细胞增多症（ISM）的成人患者。
参考资料： FDA说明书更新于2024年11月，说明书网址：https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=BasicSearch.process&ApplNo=212608
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