导读：低磷酸酯酶症是一种罕见的遗传性骨骼疾病，其特征是骨骼矿物化不良，可能导致佝偻病、骨软化以及严重的骨骼畸形。Strensiq（asfotase alfa）是一种用于治疗围产期、婴儿及幼儿期发作的低磷酸酯酶症（HPP）的药物。这篇文章主要讲了Strensiq的上市时间、作用机制和疗效、治疗效果等内容。上市时间Strensiq在2015年10月23日获得美国FDA的批准上市。Strensiq是亚力兄制药（Alexion）开发的一种新药，商品名为Strensiq，主要用于治疗儿童型低磷酸酯酶症。作用机制和疗效1、替代缺失的酶：Strensiq通过提供功能性的TNSALP酶，替代患者体内缺失或活性不足的酶。2、改善骨骼矿物化：通过替代疗法，Strensiq有助于改善骨骼的矿物化过程，减少骨骼畸形和佝偻病的风险。3、减少并发症：Strensiq治疗可以减少由于骨骼问题引起的并发症，如肌无力、疼痛和呼吸困难。4、长期治疗：Strensiq是用于长期治疗的，旨在持续提供酶替代，以维持患者的骨骼健康。5、临床研究支持：根据临床研究，Strensiq能够改善HPP患者的总生存期及无需呼吸机的生存期，显示出对骨骼健康和整体预后的积极影响。治疗效果1、骨愈合和身体功能的改善：在内分泌学会2016年度会议上展示的研究表明，Strensiq治疗可以改善围产期及婴儿期低磷酸酯酶症患儿的骨愈合和身体功能，这些效果可以持续3年以上。2、长期疗效和安全性：Strensiq治疗的长期疗效和安全性得到了研究数据的支持。研究中，11-17岁的青少年HPP患者在接受Strensiq治疗5年后，在骨愈合（放射学评定）和生理功能方面均得到了改善。3、生存期改善：Strensiq的安全性与有效性在99名围产期、婴儿期或幼儿期发作的低磷酸酯酶症患者中得到证实。研究结果显示，Strensiq治疗的患者其总生存期及无需呼吸机的生存期得到改善。97%的治疗患者在一岁时仍存活，而自然历史研究组的对照患者一岁时存活率为42%。4、生长和骨健康改善：与自然历史数据库选取的对照患者相比，幼儿期发作低磷酸酯酶症患者在接受Strensiq治疗后，在成长及骨健康方面显示得到改善。所有治疗患者在低体重或身材矮小或保持正常身高与体重方面均有改善。5、骨骼矿物化改善：基于X射线影像评价，所有治疗患者证明佝偻病有实质性治愈，而一些自然历史对照患者显示佝偻病随时间推移而日益严重的信号。Strensiq在治疗HPP方面具有显著的疗效，并且提供了关于其长期治疗的额外信息。然而，具体的治疗方案和剂量应由医生根据患者的具体情况来决定，并在医生的指导下使用。

导读：阿法酸酶注射溶液(Strensiq)于2008年9月12日获得美国 FDA 孤儿药认证,2015年10 月23日美国FDA批准其上市用于低碱性磷酸酶血症(HPP)的治疗。Strensiq在日本被批准用于治疗各种类型的HPP,在加拿大、美国和欧盟被批准用于围产期型、婴儿型和严重的儿童型 HPP。药理作用阿法酸酶注射溶液(Strensiq)是一种可溶性糖蛋白，由2条相同的多肽链组成,每个多肽链由人源化TNSALP的催化结构域、人类免疫球蛋白G1 Fc结构域和用作骨靶向结构域的十天冬氨酸肽组成,通过铰链区的2个链间二硫键连接。与天冬氨酸残基偶联后,其对羟基磷灰石晶体的亲和力比未偶联酶的亲和力高数倍，而且骨对其的吸收显著增加。治疗效果Whyte等于2012年首次评估了Strensiq治疗3岁以下危及生命的围产期型和婴儿型HPP的疗效和安全性,AA以2 mg·kg剂量静脉输注后,以1 mg·kg-1的剂量每周3次皮下注射。经过6个月治疗，患者的呼吸和运动功能改善,血浆TNSALP水平升高，PPi和 PLP水平降低。2016年,其研究团队又报道了一项Strensiq用于围产期型和婴儿型HPP的多中心研究,汇总了4项Ⅱ期临床研究结果,研究组为37例接受AA 1 mg·kg-1每周6次或2 mg.kg-1每周3 次、皮下注射的患者,治疗中位时间为2.7年,对照组为48例具有相似年龄和特征的 HPP历史患者。与对照组相比,接受Strensiq治疗的存活率显著提高,并且有更高比例的患者不再需要辅助通气治疗。用法用量Strensiq仅能经皮下注射方式给药，用于围产期型、婴儿型和儿童型HPP的剂量均为每周6 mg·kg-1，可分每周3或6次给予。对于体重<40 kg的儿童，不应使用规格为80 mg·0.8 mL-1的产品。轻症HPP患者可个体化调整方案,儿科患者症状得到充分缓解剂量可考虑减少至约2 mg·kg-1,每周1次;而严重病例如围产期型或婴儿型HPP可能需要增加至每周> 9 mg·kg -1( 3 mg·kg-1,每周3次)的更高剂量，患者最终应当谨遵医嘱进行用药。

导读：盐酸纳洛酮鼻喷雾剂是用于治疗阿片类药物过量的药物，虽然该药物治疗方便、快捷，但是治疗期间也会引起一些不良反应，例如血压升高、便秘、鼻部炎症、鼻水肿、肌肉骨骼疼痛等，患者可在医生的指导下进行处理。本片文章将介绍盐酸纳洛酮鼻喷雾剂的副作用及其处理方式。盐酸纳洛酮鼻喷雾剂正确使用方法盐酸纳洛酮鼻喷雾剂通过鼻内单鼻孔给药，初始给药时，在成人和儿科患者中的推荐初始剂量为1喷。保持喷嘴与患者鼻孔垂直，对准鼻孔内侧，按下喷头进行喷射。确保药物直接进入鼻腔深处。首次给药后应及时寻求专业医生的帮助。副作用盐酸纳洛酮鼻喷雾剂治疗期间最常见的不良反应为血压升高、肌肉骨骼疼痛、头痛、鼻塞、鼻干燥、鼻水肿、鼻部炎症、便秘、牙痛、肌肉痉挛、鼻痛和皮肤干燥。盐酸纳洛酮鼻喷雾剂还可能促发阿片类戒断，主要表现为促发阿片类戒断，其特征为打喷嚏、竖毛、打哈欠、身体疼痛、腹泻、流涕、出汗、心动过速、发热、恶心或呕吐、坐立不安或易激惹、腹部绞痛、颤抖或颤抖、无力和血压升高。在新生儿中，阿片类药物戒断如果未被识别和适当治疗，可能危及生命，主要包括惊厥、过度哭闹和反射亢进。副作用的管理对于鼻的患者来说，可以尝试鼻腔冲洗以清除鼻腔分泌物和药物残留，改善鼻腔通气。如鼻塞较重，可使用鼻腔去充血剂，但应在医生指导下使用。鼻干燥的患者应保持室内湿度适宜，使用加湿器有助于缓解鼻腔干燥。可使用鼻腔保湿剂润滑鼻腔，减轻干燥感。对于血压异常的患者应持续监测血压，根据血压变化调整体位或给予适当的血管活性药物。如果出现疑似戒断症状，可根据症状给予对症处理，如退热药、止痛药、抗惊厥药等。对于严重戒断症状，可能需要入院观察和药物治疗。注意事项使用盐酸纳洛酮鼻喷雾剂后应密切观察患者呼吸、意识状态的改善情况，以及是否存在副作用。由于阿片过量的并发症可能延迟出现，因此即使患者症状改善，也应立即拨打急救电话，将患者送往医疗机构进一步评估和治疗。

导读：盐酸纳洛酮鼻喷雾剂不是用于鼻炎的治疗药，临床适用于阿片类药物过量的情况，如果及时服用，可以逆转阿片类药物（包括海洛因、芬太尼和处方阿片类药物）的过量服用。盐酸纳洛酮鼻喷雾剂通过鼻内给药，使用方便快捷。盐酸纳洛酮鼻喷雾剂适应症纳洛酮是一种经美国食品和药物管理局 (FDA) 批准的药物，旨在快速逆转阿片类药物过量。它是一种阿片类拮抗剂，意味着它与阿片类受体结合，可以逆转和阻断其他阿片类药物的作用，例如海洛因、吗啡和羟考酮。当患者出现 阿片类药物过量迹象时使用盐酸纳洛酮鼻喷雾剂是一种临时治疗方法，其效果不会持续很长时间。阿片类药物过量的危害大量服用吗啡、氢吗啡酮、美沙酮、海洛因或芬太尼等阿片类药物可引起危及生命的症状，如呼吸抑制、心率减慢、言语不清、嗜睡和瞳孔收缩。3如果不及时治疗，可能会导致呕吐、脉搏和呼吸消失、意识丧失，甚至死亡。纳洛酮可用于快速逆转阿片类药物过量导致的中枢神经系统抑制症状。功效作用纳洛酮是一种可以迅速逆转阿片类药物过量的药物。这意味着它附着在阿片受体上并逆转和阻断其他阿片类药物的作用。如果患者的呼吸因阿片类药物过量而减慢或停止，使用盐酸纳洛酮鼻喷雾剂可以抵消危及生命的中枢神经系统和呼吸系统抑制，使过量受害者能够正常呼吸。正确使用方法纳洛酮目前可通过肌内或皮下注射、鼻喷雾剂或静脉输注使用，盐酸纳洛酮鼻喷雾剂以喷雾剂的形式给药，仅供鼻内使用，患者可在医生的指导下通过鼻内单鼻孔给药，不可重复使用盐酸纳洛酮鼻喷雾剂。注意事项盐酸纳洛酮鼻喷雾剂应保存在室温下，并避免阳光直射，在有效期过后及时更换药物。同时治疗期间应注意观察患者的不良反应，如果出现过敏的情况，例如荨麻疹或面部、嘴唇或喉咙肿胀等，应立即停用，并咨询医生进行处理。此外，孕妇可以在医生的监督下安全地使用有限剂量的盐酸纳洛酮鼻喷雾剂。由于盐酸纳洛酮鼻喷雾剂可能会导致未出生的婴儿出现阿片类药物戒断反应，因此医生必须了解药物的使用情况，以便对患者和婴儿进行监测。

导读：盐酸纳洛酮鼻喷雾剂主要用于阿片类药物过量的紧急治疗，以及急性乙醇中毒的解救。盐酸纳洛酮鼻喷雾剂的使用应在医疗专业人员的指导下进行，并且使用后应立即寻求进一步的医疗护理。这篇文章主要讲了盐酸纳洛酮的疗效、保存方法、副作用。药物相互作用等内容。盐酸纳洛酮的疗效盐酸纳洛酮是一种阿片类药物的拮抗剂，主要用于紧急治疗阿片类药物过量。当人体摄入过量的阿片类药物时，可能导致严重的呼吸抑制和中枢神经系统抑制，甚至危及生命。盐酸纳洛酮能够迅速通过鼻腔吸收进入体内，与阿片受体结合，逆转阿片类药物的作用，从而迅速恢复呼吸和中枢神经系统功能，挽救患者的生命。盐酸纳洛酮保存方法盐酸纳洛酮的贮藏方法在不同的资料中有明确的说明。盐酸纳洛酮注射液应密闭保存在凉暗处，储存在不超过20℃的环境中，避免高温。阳光可能会使药品变质，因此务必确保药品存放在避光的环境中。具体的贮藏条件和有效期，应参考药品说明书或生产企业提供的指南，以确保药品的稳定性和有效性。盐酸纳洛酮的副作用盐酸纳洛酮可能引起欣快感减退、恶心、呕吐、眩晕、失眠等副作用。在使用盐酸纳洛酮期间，应密切监测患者的生命体征，包括血压、心率、呼吸频率等，以便及时发现并处理副作用。在副作用严重或无法控制的情况下，可能需要考虑停药或减量，并寻求医生的进一步指导。盐酸纳洛酮药物相互作用盐酸纳洛酮不应与含有硫酸氢钠、亚硫酸氢钠、长链高分子阴离子或任何碱性的制剂混合使用。在拮抗某些长效阿片类药物时，可能需要使用大剂量的纳洛酮，并逐渐增强逆转效果。盐酸纳洛酮在紧急治疗阿片类药物过量和急性乙醇中毒方面具有显著的疗效，但在使用时应遵循医生的建议，注意用药剂量和方式，避免与其他药物产生不良反应，并密切关注自身的身体状况，如有任何不适或异常反应，应及时就医处理。

导读：盐酸纳洛酮主要用于治疗麻醉性镇痛药引起的急性中毒，或者饮酒过多引起的酒精急性中毒，或者因为阿片类药物服用过量引起的昏迷、呼吸抑制等情况。盐酸纳洛酮作为阿片类受体拮抗药，本身几乎没有药理活性，但能够竞争性的拮抗各类阿片受体，对于μ受体有很强的亲和力，这篇文章主要讲了盐酸纳洛酮的作用、用法用量、特殊人群用药、用药注意的内容。盐酸纳洛酮治疗鼻炎的作用盐酸纳洛酮主要作为一种阿片受体拮抗剂，具有较强的解毒、催醒和镇痛的作用，盐酸纳洛酮能竞争性地拮抗阿片受体，从而逆转阿片类药物的作用，如呼吸抑制、镇静和低血压等。在可能存在阿片类药物的环境中，盐酸纳洛酮可以作为紧急治疗立即给药，特别适用于呼吸和/或中枢神经系统抑制的已知或疑似阿片类药物过量的紧急治疗。盐酸纳洛酮的用法用量盐酸纳洛酮鼻喷雾剂在成人和儿科患者中的推荐初始剂量为1喷，通过鼻内单鼻孔给药。盐酸纳洛酮鼻喷雾剂是一种非侵入性的给药方式，易于在紧急情况下由非专业人员使用。使用时，将药物喷入患者的鼻腔，如果患者仍然无反应或呼吸抑制复发，则可以每隔2至3分钟重复给药，直到患者有反应为止。盐酸纳洛酮的特殊人群用药孕妇在妊娠期间应避免使用该药物，或遵医嘱谨慎使用。哺乳期妇女，需权衡利弊后决定是否停药或停止母乳喂养，以避免药物通过乳汁影响婴儿。对于儿童或新生儿，使用盐酸纳洛酮可以逆转阿片类作用。由于阿片类中毒的儿童对纳洛酮的反应很强，需要至少24小时的密切监护，直到药物完全代谢。老年患者的剂量选择需慎重。患有严重肝脏或肾脏疾病的患者需禁用。盐酸纳洛酮的注意事项盐酸纳洛酮鼻喷雾剂禁用于已知对盐酸纳洛酮或任何其他成分过敏的患者。阿片类药物依赖者慎用。心功能障碍和高血压患者可能不适宜，因为可能会出现血压上升、心率加快等不良反应。本品对非阿片类药物引起的呼吸抑制和左丙氧芬引起的急性毒性的控制无效，只能部分逆转部分性激动剂或混合激动剂/拮抗剂引起的呼吸抑制。在使用其他药物的同时使用盐酸纳洛酮，应咨询医生或药师。使用盐酸纳洛酮时，患者应遵循医生的建议，注意用药剂量和方式，避免与其他药物产生不良反应，并密切关注自身的身体状况，如有任何不适或异常反应，应及时就医处理。

有很多阿片类药物过量的患者可能会购买或者是使用盐酸纳洛酮鼻喷雾剂用于紧急治疗，但是又不太清楚具体的使用步骤，使用时操作不规范，觉得该药物没有作用。因此，了解盐酸纳洛酮鼻喷雾剂的具体使用步骤很有必要，而且还要提前了解一下用药期间需要注意的事项，以免用药后出现不知道该如何应对。盐酸纳洛酮鼻喷雾剂(NARCAN)是一种可以迅速逆转阿片类药物过量的药物，是一种阿片拮抗剂，这意味着它附着在阿片受体上并逆转和阻断其他阿片类药物的作用。如果呼吸因阿片类药物过量而减慢或停止，纳洛酮可以快速恢复正常呼吸。盐酸纳洛酮鼻喷雾剂的适应症1、适用于紧急治疗已知或疑似阿片类药物过量，表现为呼吸或中枢神经系统抑制。2、预期在可能存在阿片类药物的情况下作为紧急治疗立即给药。盐酸纳洛酮鼻喷雾剂的具体使用步骤一、用药前准备1、从包装中取出纳洛酮鼻喷雾剂。2、确保不要移除或测试喷雾剂。3、每个喷雾剂包装包含单剂量的纳洛酮，不可重复使用。二、用药操作步骤1、患者仰卧接受一剂盐酸纳洛酮鼻喷雾剂。2、从盒子中取出盐酸纳洛酮鼻喷雾剂，用圆圈向后剥离选项卡，打开盐酸纳洛酮鼻喷雾剂。3、用拇指握住盐酸纳洛酮喷雾剂的红色柱塞底部，用食指和中指握住喷嘴两侧。4、使患者头后仰，用手支撑颈部下方。将喷嘴的尖端轻轻插入一个鼻孔，直至手指在喷嘴的任一侧抵靠到人的鼻子底部。5、用力按压红色柱塞，给予盐酸纳洛酮鼻喷雾剂剂量。6、给药后从鼻孔中取出盐酸纳洛酮鼻喷雾剂。7、给予盐酸纳洛酮鼻喷雾剂后，将患者侧卧，密切观察患者。如果患者清醒、对声音或触觉或正常呼吸无反应，可给予另一剂量。盐酸纳洛酮鼻喷雾剂可每 2-3min给药一次。使用新的盐酸纳洛酮鼻喷雾剂在另一个鼻孔再次给药，重复步骤2-6，直至患者做出反应或收到紧急医疗帮助。8、将使用过的盐酸纳洛酮鼻喷雾剂放回包装盒中。9、将使用过的盐酸纳洛酮鼻喷雾剂丢弃在远离儿童的地方。盐酸纳洛酮鼻喷雾剂的用药注意事项1、复发性呼吸和 CNS 抑制的风险：由于盐酸纳洛酮相对于阿片类药物的作用持续时间，持续监测患者，必要时使用新的鼻喷雾剂重复给予盐酸纳洛酮，同时等待紧急医疗救助。2、部分激动剂或混合激动剂/拮抗剂疗效有限的风险：部分激动剂或混合激动剂/拮抗剂，如丁丙诺啡和喷他佐辛引起的呼吸抑制逆转可能不完全，可能需要更大剂量或重复给药。3、重度阿片类药物戒断的沉淀：阿片类药物依赖患者使用可能促发阿片类药物戒断。在新生儿中，如果不识别和适当治疗，阿片类药物戒断可能危及生命，监测是否发生阿片类戒断。4、心血管(CV)效应风险：阿片类药物抑制的术后突然逆转可能导致CV不良反应。这些事件主要发生在既存CV疾病或接受可能具有相似CV不良反应的其他药物的患者中。在使用盐酸纳洛酮后，在适当的医疗保健环境中密切监测这些患者。盐酸纳洛酮鼻喷雾剂(Narcan)的价格目前了解到盐酸纳洛酮鼻喷雾剂(Narcan)的参考价格大约是257美元一盒，按照目前的汇率计算，折合成人民币后大约在1856元-2000元之间。但是汇率有所变化，其价格也会有所变化。盐酸纳洛酮鼻喷雾剂的价格还取决于获取地点、获取方式以及获取的类型。有保险的患者应咨询保险公司，了解该药物是否在承保范围内。没有保险的患者可以在当地药房或医院了解零售价格。另外，有一些制药公司为无力支付费用的患者制定了费用援助计划，可以自行咨询一下。盐酸纳洛酮鼻喷雾剂应严格遵循药品说明书或在医生的指导用药，如果对使用方法有疑问，或者是不理解具体的操作步骤，建议咨询正规医院的专业医生，不要盲目用药。平时在使用阿片类药物治疗时，需密切关注病情以及血药浓度，以便对药物过量做出反应。相关热文推荐：索特西普(Sotatercept)治疗肺动脉高压的疗效和用药注意事项？

Strensiq(阿法酸酶注射溶液)的功效与作用主要包括缓解症状、促进生长和骨骼健康、改善生存率、减少并发症、提高生活质量。Strensiq最常见的副作用是注射部位反应、脂肪营养不良、异位钙化和超敏反应。Strensiq(阿法酸酶注射溶液)的适应症Strensiq(阿法酸酶注射溶液)是一种创新的生物制剂，专门用于治疗一种叫做低磷酸酶血症（简称HPP）的罕见遗传性疾病。HPP是一种影响多个人体系统的灾难性代谢疾病，特征是骨骼矿物化缺陷，可能导致佝偻病、骨软化、肌无力、癫痫发作、疼痛、呼吸衰竭和过早死亡等症状。Strensiq(阿法酸酶注射溶液)的功效与作用1、缓解症状：Strensiq通过提供患者体内缺乏的组织非特异性碱性磷酸酶（TNSALP），帮助改善骨骼和牙齿的矿化过程，从而缓解HPP的症状。2、促进生长和骨骼健康：Strensiq治疗的幼儿期发作HPP患者在生长和骨健康方面显示出改善。3、改善生存率：根据临床研究可知，Strensiq治疗的围产期和婴儿期发作的HPP患者，其总生存期和无需呼吸机的生存期得到显著改善。治疗组患者一岁时的存活率和无呼吸机生存率均高于未接受治疗的对照组。3、减少并发症：Strensiq通过改善骨骼矿物化，有助于减少HPP相关的并发症，如肌无力、癫痫发作、疼痛和呼吸衰竭等。4、提高生活质量：Strensiq可减轻HPP的症状和并发症，Strensiq有助于提高患者的生活质量，使他们能够更好地进行日常活动和发育成长。Strensiq的治疗效果Strensiq的安全性和有效性在 4 项前瞻性、开放性临床试验和支持扩展试验中进行了评估，这些试验包括112名HPP患者，他们接受Strensiq治疗长达7.5年。在48周时，Strensiq治疗患者的估计总生存率为94%，而未经治疗的历史对照患者的估计总生存率为42%。使用Strensiq治疗的患者也表现出放射学改善，在围产期/婴儿期发病的HPP患者中，78%接受Strensiq治疗的患者在最后一次评估时被评为7点放射影像整体印象变化 (RGI-C) 量表（距基线的平均时间）有反应者到最后一次评估为35.7个月。在青少年发病的HPP患者中，100%的Strensiq治疗患者在治疗54个月时被评为 RGI-C 应答者，而未经治疗的历史对照患者的这一比例为6%。Strensiq最常见的不良反应（≥10%）是注射部位反应、脂肪营养不良、异位钙化和超敏反应。Strensiq的用药指南Strensiq有两种不同剂量：一毫升输注液含有40mg或100mgasfotase alfa。Strensiq的推荐剂量方案为每周皮下注射6mg/kg。如果每周注射3次，剂量2mg/kg，如果每周注射6次，剂量为1mg/kg。温馨提示：以上用量和给药参考来源于美国FDA药品说明书，用法用量仅供参考，具体需要以医生指示为准。Strensiq的副作用1、注射部位反应：红斑、变色、疼痛、瘙痒、膨胀、硬化、斑点2、脂肪营养不良：注射部位萎缩、注射部位肥大。3、过敏反应：呕吐、发热、恶心、疼痛、口腔感觉减退、头痛、潮红、过敏反应。4、其他副作用：异位钙化、血清碱性磷酸酶升高等。Strensiq的副作用处理措施1、注射部位反应：建议患者遵循正确的注射技术，并轮换注射部位以减少注射部位反应，不要将Strensiq注射到发红、发烫或肿胀的皮肤上。用酒精擦拭布擦拭皮肤后注射。2、脂肪营养不良：应遵循正确的注射技术并轮换注射部位，不要每次都在同一部位注射。3、异位钙化：建议定期进行眼科检查和肾脏超声检查，以监测异位钙化的体征和症状以及视力或肾功能的变化。如果出现相关症状，应及时就医。4、过敏反应：如果出现呼吸困难、窒息感、恶心、眶周水肿和头晕等严重过敏反应，应立即停止使用Strensiq并开始适当的药物治疗。如果决定重新给药，应密切监测患者是否再次出现严重过敏反应的体征和症状。5、血清碱性磷酸酶升高：由于Strensiq可能导致血清碱性磷酸酶测量值升高，建议不要依赖血清ALP测定来为接受Strensiq治疗的患者做出临床决策。总结Strensiq(阿法酸酶注射溶液)作为一种酶替代疗法，为HPP患者提供了一种针对性的治疗方法，改善了患者的预后和生活质量。但是Strensiq的使用需要在医生的指导下进行，并且应遵循药品说明书上的推荐剂量和使用方法。相关热文推荐：打替雷利珠单抗会引起关节炎吗？

阿法酸酶注射溶液治疗磷酸酯酶过少症的效果较好。阿法酸酶注射溶液是用于儿童或者青少年磷酸酯酶过少症的药物，临床疗效确切，能够降低死亡率，缓解症状，可减少5岁及以下患有围产期或婴儿低磷酸酯酶症的儿童的死亡人数。阿法酸酶注射溶液药物介绍阿法酸酶注射溶液自2015年8月起在德国获批用于治疗儿童或青少年发病的低磷酸酯酶症 (HPP)，它适合长期使用。阿法酸酶注射溶液是一种蛋白质，使用这种蛋白质治疗的目的是替代缺失的酶并促进骨矿化和稳定性，能够改善患者的骨症状。磷酸酯酶过少症低磷酸酯酶症是一种罕见的遗传性疾病，缺乏帮助身体处理钙和磷的酶。这会导致患者的骨骼和牙齿的生长和发育异常，包括骨骼软或脆、生长问题和牙齿脱落。阿法酸酶注射溶液的临床疗效皮下注射阿法酸酶注射溶液是一种首款骨靶向重组人非特异性碱性磷酸酶（TNSALP）替代疗法，已在美国获批用于治疗围产期/婴儿期或青少年期低磷酸酶血症患者（HPP）。在临床试验中，是一种有效且耐受性良好的治疗方法，可分别治疗围产期/婴儿期和青少年期HPP病至少3年和5年。与未治疗的年龄匹配的、青少年发病的HPP历史对照队列相比，在阿法酸酶注射溶液治疗的患者中，生存率和无通气生存率显著延长，这是骨矿化先前改善的结果。在非对比临床试验（治疗时间长达7年）中，这种治疗与围产期、婴儿和儿童期HPP的骨骼、呼吸和功能改善有关。与年龄匹配的历史对照组相比，使用阿法酸酶注射溶液治疗的危及生命的围产期和婴儿HPP患者的骨矿化、存活率和无通气存活率显著提高。在HPP儿童时期，阿法酸酶注射溶液改善了生长发育、粗大运动功能、力量和敏捷性，并减少了疼痛。阿法酸酶注射溶的治疗原理阿法酸酶注射溶是一种酶替代疗法。患有低磷酸酯酶症时，身体无法产生一种称为碱性磷酸酶 (ALP) 的酶（蛋白质），这种酶对骨骼健康很重要。如果没有足够的碱性磷酸酶，正常的骨矿化或强健骨骼的构建就不可能发生。而阿法酸酶注射溶可作为ALP的替代品，帮助身体构建强健的骨骼，达到治疗目的。总结对于低磷酸酯酶症患者来说，阿法酸酶注射溶液是一种比较好的治疗方法，并且治疗效果明显，能够缓解疼痛等不适症状，改善患者的生活质量，提高生存率。相关热文推荐：阿法酸酶注射溶液的推荐剂量、正确使用方法及步骤？

阿法酸酶注射溶液的推荐剂量为每周皮下注射6mg/kg，正确使用方法为皮下注射，具体步骤分为检查溶液、抽取剂量、更换针头、除去气泡、选择注射部位、注射等。患者使用阿法酸酶注射溶液时应在医生的指导下使用，切不可私自用药，以免使用不当引起不良反应。阿法酸酶注射溶液的功效阿法酸酶注射溶液是一种治疗围产期或者婴儿期和青少年期磷酸酯酶过少症（HPP）的药物，已在欧盟获批用于儿童发病HPP患者的长期治疗，以治疗HPP的骨表现。一项对患有小儿发作性HPP的婴儿和儿童进行的临床试验中，阿法酸酶注射溶液在第24周快速改善了影像学评估的佝偻病严重程度评分，反映在骨矿化的改善上，这些益处在治疗3年多后仍持续存在。此外，患者通常在呼吸功能、粗大运动功能、精细运动功能、认知发育、肌肉力量和日常生活活动能力以及身高增长方面有所改善。在危及生命的围产期和婴儿HPP中，阿法酸酶注射溶液也提高了总存活率。阿法酸酶注射溶液的推荐剂量阿法酸酶注射溶液的推荐剂量为每周皮下注射6mg/kg，具体如下：1、围产期/婴儿发病HPP的剂量：阿法酸酶注射溶液治疗围产期/婴儿期HPP的推荐剂量方案为每周皮下注射6mg/kg，给药方式为:每周三次，每次2毫克/千克，或每周6次，每次1毫克/千克。但药物副作用注射部位反应可能会限制每周六次给药方案的耐受性。此外，如果使用阿法酸酶注射溶液治疗后患者的呼吸状况、生长或影像学检查结果无改善，可将阿法酸酶注射溶液的剂量增加至每周9mg/kg，每周3次皮下注射3mg/kg。2、青少年发病HPP的剂量：阿法酸酶注射溶液治疗青少年型HPP的推荐剂量方案为每周皮下注射6mg/kg，给药方式为每周三次，每次2毫克/千克，或每周6次，每次1毫克/千克。阿法酸酶注射溶液的正确使用方法阿法酸酶注射溶液仅用于皮下注射，患者应在医生的指导下用药，同时需进行用药培训后才能自行给药。阿法酸酶注射溶液的具体步骤1、检查阿法酸酶注射溶液，液体应该看起来清澈或略带黄色，可能有一些白色，如果液体变色或含有任何团块或大颗粒，应避免使用。2、从包装中取出较大内径的针头（例如25克）。拿起注射器，将针头放在注射器尖端，向下推针并将其拧到注射器直至拧紧。3、将阿法酸酶注射溶液药瓶固定在平面上，然后将针头穿过阿法酸酶注射溶液药瓶的橡胶塞，然后慢慢向上推活塞，直到活塞顶部到达处方剂量线。4、将阿法酸酶注射溶液药瓶直立，并将注射器直接从药瓶的橡胶塞中拔出。小心取出用于抽取阿法酸酶注射溶液剂量的较大口径针头，并妥善处置。在此之前，更换一个新的更小内径的针头去打针。5、握住注射器，使针头朝上，用手指轻敲注射器的针筒以去除任何气泡。6、选择注射部位，阿法酸酶注射溶液可注射在腹部、上臂、大腿或臀部的皮下。7、注射前用酒精擦拭布擦拭皮肤，让注射部位干燥。捏一下皮肤，以90度角握住注射器，将针头插入皮肤。对于脂肪较少的患者，以45度角握住注射器，将针头插入皮肤。8、慢慢推动柱塞推进剂量，注射完毕后把针从皮肤里拔出来。如果从皮肤中取出针头后看到血，可以用一块纱布或酒精擦拭按压注射部位。注射后针头的处理使用后立即将用过的针头放入锐器处置容器中。不要在家庭垃圾中扔掉松动的针头和注射器，以免被刺伤。如果家中没有锐器处置容器，可以用紧密配合的防刺穿盖子封闭。总结阿法酸酶注射溶液的使用需要严格遵医嘱，治疗期间定期复查。同时若想自行注射应在医生的指导下进行培训，医生认为合格后再自行皮下注射。相关热文推荐：首次使用帕克莫单抗的注意事项有哪些？