马瓦卡坦(Mavacamten)通过特异性调节心脏肌球蛋白的活性，减少肌球蛋白头进入“与肌动蛋白结合”(即产生力量)的状态，从而降低心肌收缩力。这一机制能够有效减轻肥厚型心肌病(HCM)患者的心脏流出道梗阻，并改善心脏充盈压。
药品称呼
通用名：马瓦卡坦(Mavacamten)
商品名：CAMZYOS
适应靶点
心脏肌球蛋白：通过选择性抑制心脏肌球蛋白活性，减少心肌收缩力。
改善心肌收缩与舒张功能：降低左心室流出道梗阻，改善心脏充盈压。
适应症和适应人群
适应症：用于治疗症状性纽约心脏协会(NYHA)II-III级梗阻性肥厚型心肌病(HCM)患者，以改善功能能力和症状。
适应人群：适用于成年患者，其左心室射血分数(LVEF)≥55％，且存在静息状态或诱发后的左心室流出道峰值梯度≥50mmHg。
规格与性状
规格：2.5mg*30粒/瓶。
性状：浅紫色胶囊帽，印有“Mava”和剂量标识。
主要成分
活性成分：马瓦卡坦
用法用量
初始剂量：推荐起始剂量为5mg，每日一次，不受进食影响。
剂量调整：根据患者临床状态和超声心动图评估结果进行剂量调整。允许的后续剂量为2.5mg、5mg、10mg或15mg，每日一次。最大推荐剂量为15mg，每日一次。
治疗中断：如果患者在治疗期间出现LVEF＜50％或心力衰竭症状，需中断治疗。具体中断和重启方案需根据患者的具体情况制定。
特殊人群
肝功能不全：轻度(Child-PughA)至中度(Child-PughB)肝功能不全患者无需调整剂量，但需密切监测。
肾功能不全：轻度至中度肾功能不全患者无需调整剂量，但需谨慎使用。
不良反应
常见不良反应(发生率＞5％)
神经系统：头晕(27％)、晕厥(6％)。
其他：心力衰竭(可能表现为呼吸困难、腿部水肿、胸痛等)。
严重不良反应
心力衰竭：马瓦卡坦可能因收缩功能降低导致心力衰竭。治疗前及治疗期间需定期进行超声心动图评估LVEF，如LVEF ＜50％或出现心力衰竭症状，需中断治疗。
注意事项
心力衰竭风险：治疗期间需定期监测LVEF，如出现LVEF＜50％或心力衰竭症状，需中断治疗。
药物相互作用：避免与中度至强效CYP2C19抑制剂或强效CYP3A4抑制剂联用，以免增加心力衰竭风险。
胚胎-胎儿毒性：可能对胎儿造成伤害。建议育龄期女性在治疗期间及停药后4个月内采取有效避孕措施。
CAMZYOS REMS计划：因心力衰竭风险，马瓦卡坦仅通过CAMZYOS REMS计划提供。患者需在该计划下接受治疗并遵循监测要求。
特殊人群用药
孕妇：基于动物实验数据，马瓦卡坦可能对胎儿造成伤害。建议育龄期女性在治疗前确认未怀孕，并在治疗期间及停药后4个月内采取有效避孕措施。
哺乳期妇女：尚不明确马瓦卡坦是否会通过乳汁分泌。建议哺乳期妇女在治疗期间暂停哺乳。
儿童：尚不明确马瓦卡坦在儿童患者中的安全性和有效性。
老年人：65岁及以上老年患者的安全性和有效性与年轻患者相当，无需调整剂量。
肝功能不全：轻度至中度肝功能不全患者无需调整剂量，但需密切监测。
肾功能不全：轻度至中度肾功能不全患者无需调整剂量，但需谨慎使用。
禁忌症
马瓦卡坦(Mavacamten)在以下情况下禁用：
1、与中等强度或强效的CYP2C19抑制剂，以及强效CYP3A4抑制剂联合使用。
2、与中等强度或强效的CYP2C19诱导剂，以及中等强度或强效的CYP3A4诱导剂联合使用。
药物相互作用
CYP450抑制剂：与弱效CYP2C19抑制剂或中度CYP3A4抑制剂联用可能增加心力衰竭风险。如需联用，需降低马瓦卡坦剂量并增加监测频率。
CYP450诱导剂：与中度至强效CYP2C19或CYP3A4诱导剂联用可能降低马瓦卡坦的疗效，需避免联用。
其他药物：马瓦卡坦可能降低某些CYP3A4、CYP2C9和CYP2C19底物的血药浓度，需密切监测。
药物过量
症状：可能包括LVEF降低、心力衰竭、低血压和心搏停止。
处理：立即停用马瓦卡坦，采取医学支持措施维持血流动力学稳定，并监测左心室功能。如在服药后2小时内，可考虑使用活性炭(成人剂量50 g)。
药代动力学
吸收：口服生物利用度至少为85％，达峰时间(Tmax)为1至2小时。
分布：血浆蛋白结合率为97％-98％。
代谢：主要通过CYP2C19(74％)、CYP3A4(18％)和CYP2C9(8％)代谢。
排泄：终末半衰期在CYP2C19正常代谢者中为6至9天，在CYP2C19不良代谢者中延长至23天。
贮存方法
温度：20°C至25°C(68°F至77°F)，允许短期存放于15°C至30°C(59°F至86°F)。
防护：原包装密封，避光防潮。
研发公司
Bristol-Myers Squibb Company(百时美施贵宝公司)
