马瓦卡坦(Mavacamten)的用法用量

马瓦卡坦(Mavacamten)需要整粒吞服，不可掰开、咀嚼或压碎。

马瓦卡坦(Mavacamten)的用法用量 

1、起始与目标

(1)、前提条件：开始马瓦卡坦治疗前，必须通过超声心动图确认患者左心室射血分数（LVEF）≥55%。

(2)、推荐起始剂量：5毫克，每日一次口服。服药不受进食影响。

(3)、最大剂量：推荐的最大维持剂量为15毫克，每日一次。

2、服药方法

(1)、整粒吞服：胶囊需整粒吞服，不得掰开、压碎或咀嚼。

(2)、漏服处理：如果漏服，应在当天想起来时尽快补服，次日按原定时间服用下一次剂量。切勿在同一天服用双倍剂量。

马瓦卡坦(Mavacamten)的剂量调整

1、起始阶段（治疗前12周）

治疗开始后，需在第4周、第8周和第12周进行超声评估（测量LVEF和Valsalva左心室流出道梯度），并遵循严格的算法决定剂量是维持、上调还是下调。

关键监测指标：LVEF和Valsalva左心室流出道梯度。

目标：逐步调整至能有效降低流出道梯度，同时确保LVEF保持在安全范围（≥50%）的个体化剂量。

图片来自公开渠道（如FDA官网、原研药厂官网等），仅供参考。

2、维持阶段（治疗12周后）

进入维持期后，监测频率降低，但仍需定期评估。

常规监测：建议每6个月复查一次临床症状和超声。

3、治疗中断与重启

(1)、中断指征：任何一次访视发现LVEF<50%，或患者出现心力衰竭症状/临床状况恶化。

(2)、中断后处理：每4周复查超声，直至LVEF恢复至≥50%。

(3)、重启方案：LVEF恢复后，可从比中断前低一个剂量级别的剂量重新开始治疗（例如，原10mg重启为5mg）。若原剂量为2、5mg，则重启时仍用2、5mg或永久停药。

马瓦卡坦(Mavacamten)的特殊人群用药

1、肝功能不全患者

(1)、轻中度不全（Child-PughA/B级）：无需调整起始剂量，但需知晓马瓦卡坦在此类患者体内的暴露量（AUC）最高可增加220%。必须严格遵循基于ECHO的剂量滴定和监测方案。

(2)、重度不全（Child-PughC级）：影响未知，应慎用。

2、肾功能不全患者

(1)、轻中度不全（eGFR≥30mL/min/1.73m²）：药代动力学无显著差异，无需调整剂量。

(2)、重度不全或肾衰竭（eGFR<30mL/min/1.73m²，包括透析患者）：影响未知，需谨慎使用。

3、老年人（≥65岁）

临床试验数据显示，≥65岁（包括≥75岁）老年患者与年轻患者在安全性、有效性和药代动力学方面均相似，无需基于年龄调整剂量。

4、育龄期女性及孕妇

(1)、避孕要求：育龄期女性在治疗期间及末次给药后4个月内必须采取高效避孕措施。

(2)、妊娠测试：开始治疗前必须确认未怀孕。

(3)、妊娠风险：基于动物数据，马瓦卡坦可能造成胎儿损害，孕妇禁用。

5、哺乳期女性

马瓦卡坦是否随人乳分泌、对乳儿的影响均属未知。应权衡哺乳的益处与母亲的治疗需求，谨慎决定是否停药或停止哺乳。

6、儿童患者

尚未确定马瓦卡坦在18岁以下儿科患者中的安全性和有效性。