马瓦卡坦(Mavacamten)的用药指南

马瓦卡坦(Mavacamten)是一种心脏肌球蛋白抑制剂，于2022年在美国首次获批，使用该药物需严格遵循处方信息并进行密切监测。

马瓦卡坦(Mavacamten)的用药指南

1、个体化给药方案

马瓦卡坦的剂量必须根据患者的临床状态和超声心动图反应进行个体化调整。

(1)、起始剂量：推荐起始剂量为每日一次口服5毫克。

(2)、剂量范围：允许的后续剂量为每日一次2.5毫克、5毫克、10毫克或15毫克，最大推荐剂量为15毫克/日。

(3)、达标治疗：治疗目标是达到适当的Valsalva左心室流出道（LVOT）梯度，同时维持LVEF≥50%且避免心衰症状。

2、基于监测的剂量调整

(1)、起始期：根据第4、8、12周的LVEF和LVOT梯度评估决定是否继续、下调或维持剂量。

(2)、维持期：每3-6个月评估一次，根据LVEF和LVOT梯度决定维持原剂量或上调剂量。

(3)、中断期：若LVEF<50%，立即中断治疗。每4周复查，直至LVEF≥50%方可考虑以更低剂量重启治疗。

3、漏服处理

若漏服一次，应在当天尽快补服，次日按原时间服用下一次剂量。切勿在同一天服用双倍剂量。胶囊应整粒吞服，不得掰开、压碎或咀嚼。

图片来自公开渠道（如FDA官网、原研药厂官网等），仅供参考。

马瓦卡坦(Mavacamten)的不良反应

在临床研究中，发生率>5%且高于安慰剂组的不良反应包括：头晕、晕厥，晕厥是导致治疗中止的唯一不良反应。

此外，与药物机制一致，治疗期间可观察到LVEF的可逆性下降，通常在中断治疗后恢复。

马瓦卡坦(Mavacamten)的特殊人群用药

1、妊娠期、哺乳期及有生育潜力的女性

(1)、胚胎-胎儿毒性：基于动物数据，马瓦卡坦可能对胎儿造成伤害。有生育潜力的女性在开始治疗前必须排除妊娠，并在治疗期间及末次给药后4个月内采取有效避孕措施。

(2)、避孕药选择：含有炔雌醇和炔诺酮的复方激素避孕药可与马瓦卡坦合用。但马瓦卡坦可能降低其他某些激素避孕药的效果，若使用此类避孕药，建议加用非激素避孕措施。

(3)、哺乳期：马瓦卡坦是否随人乳分泌尚不明确，用药期间需权衡哺乳获益与潜在风险。

2、老年患者及肝肾功能不全者

(1)、老年患者：≥65岁患者与年轻患者的安全性和有效性相似。

(2)、肝功能不全：轻度至中度肝功能不全患者无需调整剂量，但药物暴露量可能增加，需遵循既定的滴定和监测方案。重度肝功能不全患者的影响未知。

(3)、肾功能不全：轻度至中度肾功能不全患者无需调整剂量。重度肾功能不全及肾衰竭患者的影响未知。

3、儿科患者

马瓦卡坦在儿科患者中的安全性和有效性尚未确立。