一项在肌萎缩侧索硬化 (ALS) 成人患者中评价 RELYVRIO 的24周、多中心、随机、双盲、安慰剂对照、平行组研究证实了 RELYVRIO 治疗 ALS 的疗效（研究1；NCT03127514）。为了入选研究，患者必须根据修订的 El Escorial 标准确诊为散发性或家族性ALS，在过去18个月内出现症状，筛选时慢肺活量 (SVC) 大于预测值的60%。

    共有137例患者以2:1的比例随机接受RELYVRIO(n = 89) 或安慰剂 (n = 48) 治疗24周（意向治疗 [ITT] 人群）。

    两个治疗组之间的基线疾病特征通常相当；95%为白人，中位年龄为57.7岁，68%为男性。RELYVRIO治疗组中30%的患者发生球部疾病，而安慰剂组中为21%。平均而言，患者在基线前6个月被诊断为ALS，自首次症状发作后的时间约为13.5个月。在进入研究时或之前，71%的患者正在服用利鲁唑，34%的患者正在服用依达拉奉。RELYVRIO治疗组的平均（标准差）基线 ALS 功能评定量表修订版 (ALSFRS-R) 总评分为35.7(5.8)，安慰剂组为36.7(5.1)。

    在前3周，给予患者一包 RELYVRIO 或安慰剂的内容物，每日一次。治疗3周后，如果耐受，剂量增加至1包，每日2次。

    预先设定的主要疗效终点是比较 mITT 人群中 ALSFRS-R 总评分从基线至第24周的下降率。ALSFRS-R量表包括12个问题，评估 ALS 患者的精细运动、粗大运动、延髓和呼吸功能（言语、流涎、吞咽、书写、切割食物、穿衣/卫生、卧床翻身、行走、爬楼梯、呼吸困难、端坐呼吸和呼吸功能不全）。每个项目的评分范围为0-4，评分越高表示功能能力越强。

    与安慰剂治疗患者相比，RELYVRIO治疗患者的 ALSFRS-R 总分从基线至第24周的下降率存在统计学显著差异 (p = 0.034)（见下表）。

    研究1中第24周 ALS 患者的 ALSFRS-R 总分-共享基线混合效应统计分析（主要，预先规定的分析）

    在一项事后、长期生存分析中，确定了入组研究1的137例患者中136例的生命状态。与最初随机分配至安慰剂组的患者相比，在最初随机分配至 RELYVRIO 组的患者中观察到中位总生存期延长。考虑到在对照研究之外收集的数据的局限性（可能存在混杂因素），应谨慎解释该探索性分析。